2014年获准新药的情况，透视出两国最明显的区别：中国以市场需求为导向，而美国以突破性为导向。

　　2014年，美国和中国分别批准了41个和4个全新药物。按照FDA的标准，2014年美国批准了30种新分子实体(NME)和11种新生物制品(BLA)。而按照中国CFDA的标准，2014年中国批准了3个一类化药新药和1个一类生物制品。

　　尽管从数量上看，中国的获批新药数依然远低于美国，但差距已经在缩小。中国新药获批数量稳步增加，且具有较高水平的新药越来越多，以往多见的伪一类新药逐渐减少。目前中国正在申报生产的一类新药达数十个，正在开展临床研究的品种达上百种。在国家政策加大新药创新引导扶持力度，以及企业对新药创新投入日益增加的大背景下，中美间新药获批数量的差距必将进一步缩小。

　　当然，中国和美国的新药创新水平还有一定的差距，另外创新的方向也有较大差异。尽管都以临床需求为导向，但中国的新药创新多属于me-better，在已上市品种的基础上优化而成，缺乏突破性创新。2014年获批的4个一类新药虽然各具特色，但从机理或者临床治疗的影响上多不具备突破性优势。

　　但美国的新药则不同，41个获批的品种中，不少品种具有突破性创新意义。其中，有9个品种被FDA授予“突破性药物”认定，分别是肺癌用药Zykadia、白血病用药Zydelig和Blincyto、丙肝复方制剂Harvoni和Viekira Pak、黑色素瘤用药Keytruda和Opdivo以及特发性肺纤维化用药Ofev和Esbriet。

　　除了以上9个品种，具有巨大意义的还包括首个获批治疗盲人非24小时睡眠-觉醒障碍的药物Hetlioz，首个批准用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症的药物Vimizim，心脏疾病抗血栓特效药Zontivity，首个批准用于斑块型银屑病治疗的PDE4抑制剂Otezla等8个品种。

　　此外，我们还能看到美国制药企业的人文关怀。不同于中国新药几乎都针对多发病和疑难病，美国获批的41个品种中超过三分之一的品种属于孤儿药，所涉及的疾病名称非常陌生，如戈谢氏病(Gaucher病)、多中心卡斯特莱曼病(MCD)和全身脂肪代谢障碍。开发这些孤儿药，制药企业要冒巨大风险，而回报却很难达到常见病用药的水平。

　　FDA对孤儿药的开发一直非常鼓励，给予孤儿药开发很多政策支持，这降低了制药企业的开发风险，并且对孤儿药上市后的定价和医保报销，美国都给予特别的政策支持。

　　尽管产品刚刚上市，未来还存在太多不确定性，不过从产品特点和临床需求等方面评估，还是可以寻找出一些值得重点关注的品种。