近两年，治疗方案定价屡创新高。从抗脊髓性肌萎缩药物Spinraza到治疗遗传性失明药物Luxturna，从CAR-T疗法Kymriah到免疫缺陷疗法Strimvelis，每一份定价方案都能引起生物制药行业的热议。针对高昂的价格，保险公司和市场自然各有选择，哲学家黑格尔说”存在即是合理“，达尔文则告诉我们“适者才能生存”。唯有合理定价，才能体现药物研发价值的同时，真正造福患者。

       2014年，Camille的父母发现，他们9个月的小女儿一条腿总是站不直，随后另一条腿也出现了同样的问题，他们对此手足无措。随后经医生确诊为脊髓性肌萎缩(SMA)。SMA是一种极罕见遗传性疾病，由基因突变引发神经元丧失控制肌肉运动能力，进而引起虚弱和肌肉萎缩，最终使患者丧失行动、进食和呼吸的能力。其多发生于婴幼儿，新生儿发病率约为1/11000。

       医生遗憾的告诉这对夫妻“你们什么也做不了”。那时距离Biogen和Ionis的首款抗SMA药物Spinraza获批还有两年，暂无有效药物来治疗这一疾病。

       新疗法和定价难题

       2016年12月，FDA批准Spinraza用于治疗儿童和成人SMA，这是首个用于治疗这一疾病的药物。随后Biogen宣布了该药物的定价方案：第一年75万美元，随后每年37.5万美元。媒体对Spinraza的报道也极具戏剧性，从一开始审批通过后的热烈赞赏，到药品定价公布后的口诛笔伐，Biogen真像是坐了过山车一般。业内基金经理Brad Loncar说，“所有人都认为它的定价太高了，这的确给人印象深刻；但毋庸置疑，它是一款革命性的药物” 。

       又何止是Spinraza，近两年新基因疗法不断涌现，在为患者带来希望的同时，疗法的定价也是屡创新高。Spark Therapeutics公司治疗遗传性失明的基因疗法Luxturna定价85万美元；GSK在欧洲获批的治疗免疫缺陷症的基因疗法Strimvelis定价超70万美元，而另一款UniQure公司获批的基因疗法Glybera，因为在欧洲100万美元的定价少有人问津而黯然退出市场。

       接下来我们会迎来更多的基因疗法，包括Bluebird Bio用于改善遗传性髓鞘损伤的Lenti-D；Audentes Therapeutics改善骨骼肌和抗高胆红素症的两种基因疗法，AveXis也有一款用于治疗SMA的基因疗法AVXS-101正在进行一期临床试验。这些基因疗法开发成本高，研发过程风险大，并且很多药物只针对罕见病患者，群体很小，这些都可能使其有更高的定价。

       保险公司的政策

       以Spinraza疗法为例，美国健康保险巨头Anthem去年6月宣布对其保险范围扩大至所有小于21个月的儿童患者；联合健康(United Healthcare)公司的保险覆盖了所有I、II和III型的SMA患者；Humana公司的保险方案则针对那些出生后6个月内有出现SMA症状的婴儿。虽然每家保险的相关规定都比较繁琐细致，但这显然并没有影响Spinraza的销量，2017年全年，该疗法的销售额接近9亿美元，远超年初预计的2亿美元。

       近几年上市的罕见病药物大幅上升，这都得益于FDA的《孤儿药法案》。针对罕见病的药物申请一旦被授予孤儿药资格，其研发、申报和销售都会得到FDA很多政策优惠。孤儿药申请量的增加对罕见病患者来说当然是好事，但是伴随而来的高昂医药费用总要有人来承担。据统计，美国每年新出现的罕见病患者数约为200-300名，总的治疗费用在6-9亿美元之间。如果这笔费用平摊到美国几大健康保险公司，包括联合健康、Anthem、安泰、Humana和信诺头上，每一家也不超过1.5亿美元，这对于它们来讲其实并不是很大的负担。“如果再算上公共医疗系统节省的那部分费用，这完全可以接受”Loncar如是说。

       患者的选择

       患者对药品的定价也有他们自己的选择，一言以蔽之：要求市场已有同类药物的产品降低价格，对新疗法和”救命药“的定价相对宽容。

       像糖尿病、风湿、抗哮喘、慢阻肺和丙肝这类慢性病药物，市场上的同类药物已接近饱和。以胰岛素类药物为例，这一疗法已发展了近一百年，新疗法也不见得比市场上已有的糖尿病药物好到哪里去，也许用药更方便，但也仅此而已。对于这类药物，患者有强烈的降价要求。FDA局长Gottlieb博士去年也谈到，患者因为高药价而无法接受药物治疗，FDA将采取措施来为患者提供更多的选择。

       而对于像Spinraza、CAR-T这类药物和基因疗法的定价，患者并没有太强烈的反对。首先这是首款治疗相应疾病的药物或者疗法，其次它们多数是用于治疗严重疾病的，对改善患者生活影响巨大。糖尿病类药物公司诺和诺德、赛诺菲、礼来等都承受着药品降价压力，而投入癌症维持疗法的罗氏、诺华和百时美施贵宝等公司则尝到了新疗法的甜头。

       生命无价

       自从Camille在去年4月第一次接受Spinraza的治疗后，病情得到了很好的控制。她的父亲Brandon Callais说，Camille在治疗后说话声音大了，饭量也提高了，已经可以自己借助小板凳在屋内自由走动，玩耍和用特制的蜡笔做画，不再需要其他人的帮助，他们还会带小Camille出去参加聚餐。“她甚至可以拥抱我们了”Brandon开心的表示。

       Biogen公司允许Camille先参加治疗，随后再保险公司介入，在Camille的父母向保险公司表达了诉求后，他们也答应帮助一起解决治疗费用的问题。Brandon知道Spinraza并不能根治女儿的疾病，只是控制疾病发展，她们的女儿还是不能跑步甚至正常行走，但点滴改变都能给一家人带来无限的喜悦。对于“昂贵的"治疗费用，Brandon表示"价格不会阻止我们给予她治疗，因为没有什么比你孩子的生命更宝贵”。

       参考文章：Why Insurers Haven't — And Won't — Push Back On Rare Disease Drugs

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