BMS 9月22日宣布，FDA加速批准Opdivo新适应症，用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者。这是Opdivo获批的第9个适应症。Opdivo此前获批的适应症包括黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈癌、肾细胞癌、经典型霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌、结直肠癌、胃癌。

       FDA此项批准主要基于CheckMate-040研究的研究。CheckMate-040研究是一项I/II期开放、多中心、单臂研究，在154例索拉非尼治疗后疾病进展或不耐受的HCC患者中评估Nivolumab的疗效和安全性，推荐给药剂量为每2周1次静脉滴注240 mg，输液时间不少于60分钟，治疗至疾病进展或出现不可接受的毒性。

       参与本研究的患者中位年龄为63岁，所有患者此前均接受过索拉非尼治疗，19%的患者曾接受过两种或以上的系统性治疗。入组条件不限制患者的PD-L1表达水平，也不限制是否有活动性乙肝病毒（HBV）或丙肝病毒（HCV）感染。

       结果显示，在CheckMate-040研究中，14.3%（22/154）的患者在Nivolumab治疗后缓解，完全缓解率为1.9%（3/154），部分缓解率为12.3%（19/154）。在所有缓解的患者中（n=22），实现缓解的中位时间为2.8个月（1.2-7.0个月），缓解持续时间为3.2~38.2+个月，91%的患者缓解时间达6个月或更长，55%的患者缓解时间达12个月或更长。

       肝细胞癌是最常见的肝癌类型，也是美国增长最快的癌症死亡原因。自1980年以来，美国肝癌发病率增长3倍以上。据估计，今年美国总计约有4.1万新发肝癌和肝内胆管癌患者，2.9万人因这些疾病死亡。大多数肝癌是乙肝病毒（HBV）或丙肝病毒（HCV）感染所致，慢性HBV或HCV感染成为了肝癌最常见的危险因素。然而，可以预见在未来，美国肝癌发病率升高的原因还包括日益增加的代谢综合征和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。肝细胞癌通常在晚期才被诊断出来，而此时治疗选择非常有限。索拉非尼治疗不耐受或治疗后进展的患者存在较高的未满足需求。