相较于诺华脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法zolgensma有望在今年推出，其可能高达五百万美元的价格引发了更大的行业关注。为这款昂贵的药物上市做准备，诺华CEO Vas Narasimhan日前发出呼吁：美国进行药品支付制度改革。

       对于慢性疾病，目前的医疗体系是按“现收现付”模式制定的，但这不适用于有可能治愈疾病的单一疗法。Narasimhan在CNBC评论中说：“这为评估zolgensma的益处和支付必要性提供了新的模式。我们需要一种新的模型来确定与长期护理成本和痛苦相比，新的可治愈性疗法的价值。”

       使用临床和经济研究所（ICER）通常的成本效益门槛是，每质量调整寿命年（QALY）15万美元，该机构认为zolgensma的成本不应超过90万美元。然而，诺华认为即使在更高的QALY标准下（甚至400万-500万美元之间），他们的基因疗法也是有效的。

       Narasimhan认为，评估药物的价值容易，支付才是最具挑战性的。

       诺华和Bluebird等基因疗法开发商提供了基于价值的定价选择，即在药物起效或分阶段几年后才接受全价。但目前的医疗补助和医疗保险制度并非为这些新的解决方案而设。Narasimhan表示：“国会应该澄清，可能有助于降低整体医疗成本的基于价值的支付方式不会无意引发政府价格报告或反回扣条款。”

       日后，昂贵的基因疗法和细胞疗法会越来越多，据Narasimhan透露，现阶段针对100多种严重疾病开发的基因疗法有约300种，到2025年，FDA预计每年将批准其中的10-20种。

       Evercore ISI分析师Josh Schimmer在给客户的一份报告中表示：“如果这种溢价价格继续下去，随着更多患者接受治疗，支付系统距离崩溃为时不远了，总体医疗成本也将变得过于沉重。当那一天到来时，昂贵的孤儿疗法将受到审查，并导致监管方的改变。”

       Schimmer同时表示：“即使诺华最终可能会给出令人惊讶的价格，但总体算下来，Zolgensma仍然比一些每年花费40万美元的药物便宜。但需要各种各样的调整，比如货币的时间价值，以及可能发生的潜在的仿制和专利悬崖”。（新浪医药编译/David）

       参考来源：Novartis CEO calls for new drug payment model ahead of Zolgensma launch

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