近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准1类创新药罗沙司他胶囊（商品名：爱瑞卓）上市，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾 脏病(CKD)引起的贫血。该药品目前尚未在其他任何国家上市。

       作为肾性贫血（CKD）治疗的口服创新药物，罗沙司他胶囊是首个全球研发中国首发的1.1类新药，将为中国的肾性贫血患者提供更便捷、更安全的治疗选择。

       首个全球研发中国首发的1.1类新药

       罗沙司他是一种缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，中文名为可博美胶囊，能够在氧分压正常的情况下抑制 HIF-脯氨酰羟化酶，稳定 HIF-α，促进内源性 EPO 生成并改善铁吸收利用，可抑制缺氧诱导因子的泛素化降解，帮助机体产生更多的红血球，用于慢性肾 脏病患者的贫血治疗。

       作为全球首个用于肾性贫血治疗的口服创新药物，该药物的前期研发在美国完成，后期临床研究和生产在中国进行。

       在国内，罗沙司他于2017年11月首次提交上市申请，12月18日被CDE以"与现有治疗手段相比具有明显治疗优势"的理由纳入优先审评，该药物在中国上市后的商业推广工作由阿斯利康负责。

       在药物临床登记与信息公示平台中，罗沙司他有4项试验项目公示，其中的3项已经完成。基于全新的作用机制，罗沙司他胶囊将有望给全球的肾性贫血患者治疗带来革命性的变革，成为首个全球研发中国首发的1.1类新药。

       未满足的肾性贫血临床需求

       贫血是慢性肾 脏病患者最常见的并发症之一，随着肾功能的减退，贫血的发生率逐渐升高，程度亦逐渐加重，该并发症是导致慢性肾病患者死亡率过高的重要原因。

       据估算，中国成年人群慢性肾 脏病患病率为的10.8%，患者人数大约为1.2亿，我国终末期肾病患者人数接近200万，接受透析的患者人数近40万，年增长率高达15%~20%。

       据报道，目前我国肾性贫血治疗达标率相对较低，大量非透析贫血患者没有得到及时治疗，可能加速肾 脏疾病的进展和增加透析风险。

       在过去的30年中，肾性贫血的主流治疗方案包括了促红细胞生成素（EPO）和铁剂的注射。这些治疗方案的临床应用在一定程度上改善了患者的生活质量，但是在疗效和安全性方面具有很大的局限性，EPO的使用可能引发严重的不良心血管反应，而贫血控制注射的铁剂潜在风险也很高，临床急需一种可用于肾性贫血治疗的高效安全的创新药物。

       基于低氧诱导因子信号通路的创新药物 效果显著

       1992年，低氧诱导因子被发现，由此奠基了现代低氧研究的基础，临床医学开始对于肾性贫血的治疗有了全新的认识。基于这一理论研发的全新机制的低氧诱导因子稳定剂，可通过多个途径高效促进红细胞生成。

       从药物靶点的发现到新药临床前研究的开展，这期间跨越了14年的时间，人们陆续发现了低氧诱导因子在基因转录领域的调控潜力，涉及到刺激细胞的生成、新生血管形成及铁代谢等诸多方面。凭借着对低氧诱导因子信号通路与细胞感知、适应氧气关联的揭示，发现者获得了有着诺贝尔奖风向标之称的拉斯克基础医学奖。

       作为基于上述治疗靶点的全球首个用于肾性贫血治疗的口服创新药物，罗沙司他在中国进行的包括透析依赖和非透析依赖慢性肾病贫血患者治疗状况的III期临床试验结果均达到了主要有效终点，患者耐受性良好，没有发现心血管事件升高的风险，罗沙司他代表着口服安全、有效的肾性贫血患者治疗方案。

       作者简介：小药丸，制药行业从业者，自媒体时代的文字搬运工，专注于制药圈内的阴晴冷暖。