印度索拉菲尼(Sorafinat)可作用于由 RAF/MEK/ERK 介导的细胞信号传导通路,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成;同时还可以作用于新生血管生成相关的酪氨酸激酶受体,阻断肿瘤新生血管生成,间接抑制肿瘤细胞的生长。在DECISION 研究中,研究人员探索了索拉菲尼用于局部晚期/转移性/RAI 难治性 DTC 患者的疗效。

  该研究共在18个国家的77个中心纳入417例患者,并随机分入索拉菲尼组及安慰剂组,主要研究终点为无进展生存期(PFS),安慰剂组患者在疾病进展时可交叉进入索拉菲尼组。结果显示,索拉菲尼显着延长 RAI 难治性 DTC 患者的 PFS,相比于安慰剂降低 41% 的疾病进展或死亡风险。这一成果使得索拉菲尼在美国、欧洲以及中国获得了继转移性肾癌和进展期肝癌之后的第三项适应证,也成为 DTC 靶向治疗的重要的里程碑。  

  接受治疗的患者中有 1 例安慰剂组患者在病情进展后揭盲并进入索拉菲尼组,经治疗后病情明显好转。索拉菲尼(Sorafinat)是目前第一个也是唯一一个经 CFDA 批准用于 RAI 难治性 DTC 的靶向治疗药物。这意味着 DTC 靶向治疗的时代已经到来,随着分子生物学研究的进展,相信会发现更多的新靶点和研发新的靶向药物,靶向治疗将成为 DTC、尤其是 RAI 难治性 DTC 患者最具希望的治疗选择。