近日，Syros公司透露了其首批候选药物的2期试验结果，结果显示该药物在48名患者中仅有1名患者对其产生了疗效完全应答。显然，投资者对Syros制药公司提交的临时第二阶段数据感到不满，Syros公司股价也随即下跌近48％。

       尽管该公司试图在周末的美国血液学会（ASH）会议上对数据进行积极的阐述，但投资者似乎并不买账，股价一路下跌，该股周五收于12.45美元。

       2017年7月，Syros制药宣布旗下创新药（first-in-class）选择性视黄酸受体α（RARα）激动剂SY-1425的临床开发策略数据发表在美国癌症研究协会（AACR）承办的Cancer Discovery杂志上。该药物正处于针对急性骨髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）基因组定义患者亚群的2期临床试验阶段。8月，该药物获美国FDA授予孤儿药认定（详见原创：Syros全球首创白血病药SY-1425获孤儿药认定）

       该药物在ASH提交的初步II期试验数据中，Syros提供了正在进行的5个队列中的两项数据。Syros公司表示，其中23例中有10例（43％）可评估的复发或难治性AML和高危MDS患者、25例中有2例（8％）可评估的输血依赖性低危MDS患者显示出了有临床活性证据。但并没有详细说明临床活性将最终带来的实际效果，相比失败的2期试验数据，对于这些吹捧、美化的说辞显然不足以让投资者们感到满意。所谓的临床活性包括改善血液计数，减少白血病爆发以及骨髓完全反应。

       虽然该公司已经将SY-1425作为AML和MDS单一药物治疗以及联合治疗进行开发，但研究人员在ASH认为该药物可能更适合作为联合治疗药物。

       哥伦比亚大学医学中心血液肿瘤科血液恶性肿瘤科主任Joseph G. Jurcic在一份声明中表示，“试验中，我们看到受试者出现了血细胞计数改善、原始细胞计数降低以及癌细胞的分化改善的迹象。这些数据以及支持与阿扎胞苷和达拉木单抗组合机制和相关临床前数据都表明，SY-1425可能是一种有意义的组合剂，具有极大可能解决AML和MDS患者实质性未满足的需求。”

       对此，Syros首席执行官Nancy Simonian似乎表示同意。她在周末发表的声明中表示，“临床前数据显示SY-1425联合阿扎胞苷和达拉木单抗具有较好的肿瘤杀伤活性，这也就支持了SY-1425与这些疗法的联合用药研究，我们计划在2018年提供这两种组合的初步临床数据。”

       Syros制药公司除拥有SY-1425外，产品线中还有选择性CDK-7抑制剂SY-1365，该药物处在临床1期阶段，用于晚期实体瘤（包括三阴性乳腺癌、小细胞肺癌和卵巢癌）的治疗。