2017年作为生物科技行业喜忧参半的一年已经过去,越来越多的投资者选择从生物科技市场退出,但是美国FDA还是创历史的批准了46款新药,同时还批准了CAR-T这种具有重大创新意义的细胞疗法以及用于罕见眼疾的基因疗法药物,尽管业界对药物定价问题还在议论不休,但似乎没有什么改观,因为这些药物价格都很高。同时就并购而言,2017年并不是让人印象深刻的一年(强生300亿美元收购Actelion除外)。
请忘掉2017年的好与不好吧,全新的2018年已经到来,下面是总结的在2018年将会通过自己努力在业界做出一番成绩的欧洲生物公司:
1. Idorsia
Actelion创始人Jean-Paul Clozel与他的妻子Martine在出售Actelion之后又重新开始了新的尝试,Idorsia作为从Actelion把药物发现和早期临床开发业务分拆而独立出来的一家瑞士制药公司,在去年夏天公开了治疗失眠症在研新药的积极2期临床试验结果,公司并决定尽快使这一重要药物进入到3期临床试验。该公司已经与罗氏签署了免疫治疗合作协议,并与Actelion的收购者强生制药签署了一份高血压治疗的选择权协议。2018年需要继续关注的是idorsia和它强大的产品管线能够带来哪些可能性。
2. Ablynx
Ablynx2002成立,今年它终于准备将第一款药物投放市场。这家比利时生物公司的纳米抗体药物,是一种以羊驼抗体为基础的药物,该药物已经证明对致命的自身免疫性血液病是有效的,这一结果在该公司纳斯达克IPO前不到两天就公布了,该公司在没有合作伙伴的情况下仍表现良好。如公司首席执行官Edwin Moses所述,公司计划在今年第三季度在德国推出其aTTP药物,并预计在2019年初进入美国市场。
3. GW Pharma
GW Pharma是一家生物技术行业以外的从业者都熟悉的公司,这家致力于研发其专有大 麻素产品平台的新型疗法并进行商业化的生物公司,在去年的股票表现也是出类拔萃。如果FDA的批准顺利,随着Epidiolex的上市,今年可能会加入重磅药物俱乐部。
4. Motif Bio
面对日益严重的抗生素危机,MotifBio在2018年可能会有一种新产品补充到抗生素治疗大军中。去年秋天,Iclaprim公布了积极的临床3期试验结果,公司计划在今年初首先在美国提交上市申请。该公司在最近从Hercules Capital处获得了1700万英镑融资。
5. GenSight
GenSight去年公布了基因疗法GS010用于一种罕见遗传性视神经病的治疗结果,患者获得了持久的视力恢复,为这些患者提供了一种非常有效的治疗路径。该疗法目前处于临床3期阶段,预计今年可获得一些结果。如果有效,它可能成为首批基因疗法之一,因为此前FDA已经批准了Spark公司用于罕见眼病治疗的基因疗法。
6. NightstaRx
这家位于英国的牛津大学衍生公司NightstaRx,也在罕见的眼疾基因治疗中掀起了波澜。去年在纳斯达克上市募资7500万美元(6400万欧元)之前,公司C轮融资筹集了4000万欧元。所有融资资金将用于推进公司主要候选药物用于无脉络膜症治疗的关键3期研究,该3期试验预计在今年上半年开始。
7. GammaDelta Therapeutics
公司正采取一种全新的方法来研究T细胞,该新型T细胞技术平台是基于来自人组织γδT细胞的多样性开发而来,在异基因细胞治疗中可能具有潜在的应用价值。自从公司在2016年9月从Abingworth这样的公司筹集种子资金以及在去年5月招募肿瘤学资深人士Paolo Paoletti领导公司以来,GammaDelta与武田签署了一项重要的合作伙伴关系,将进行其技术用于癌症和自身炎症疾病治疗的开发研究。虽然这家公司还处于科学和商业发展的早期阶段,但我们期待能看到GammaDelta今年的发展方向。
8. Kymab
到目前为止,Kymab公司已经筹集了2.2亿美元(1.9亿欧元),还没有一个候选药物进入临床。正如首席执行官David Chiswell所说的那样,公司选择了“一条非常难走的道路,代价会很大”。基于公司小鼠抗体发现平台的第一款候选药物Kymouse在去年进入到了临床,预计在2019年获得数据,今年上半年用药结束后,我们将密切关注任何中期数据的公布情况。
9. DNA Script
这家法国公司在去年成功吸引到Illumina Ventures的注意,作为1100万欧元A轮融资的领投者。公司的目标是全力以赴推动DNA合成技术的革命性创新,彻底改变DNA的合成,并为明年的工业化规模做好准备。首席执行官和联合创始人Thomas Ybert将DNA视为下一个硅元素,并希望可以引领DNA合成市场。
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