今日致力于研究生长因子抑制剂的生物技术公司Scholar Rock获得C轮融资4700万美元，用于推进脊髓性肌萎缩症(SMA)、肿瘤免疫、纤维症和银屑病研究。

       此轮融资由新投资者Invus领投，新投资者Redmile集团跟投，Scholar Rock现有的投资者也参与了此次融资，包括Polaris合伙人、Timothy Springer、ARCH投资合伙人、EcoR1 Capital、卡夫集团、Fidelity管理研究公司和Cormorant资产管理公司。至此，Scholar Rock总共筹集1.09亿美元股权融资。

       此次融资主要用于推动该公司的临床候选药物SRK-015在脊髓性肌萎缩(SMA)和其他神经性肌肉疾病的治疗，争取让这个药物上半年就进入临床阶段，从而评估其在肌肉力量和运动功能方面的改善作用。此次融资也有助于Scholar Rock进一步在纤维化、肿瘤免疫和与缺铁性贫血方面研发新的候选药物。

       Scholar Rock总裁兼首席执行官NageshMahanthappa博士，对此次融资表达了感谢和喜悦之情，也表示这是世界顶级生物技术的扩展动力，也是大丰收的象征，因为他们创新性平台的首个候选药终于要进入临床研究，这也有助于他们SMA候选药物生产管线的扩大。

       肌肉生长抑制素抑制剂SRK-015

       SRK-015是Scholar Rock研发此类抑制剂专利方法的代表产物，是通过调节潜在生长因子的过度活化作用，而选择性靶向抑制疾病微环境下的生长因子。SRK-015选择性高、副作用小，已经在肿瘤免疫和纤维化方面已经表现出最佳的疗效，主要抑制肌肉生长抑制素的过度活化，而肌肉生长抑制素，是生长因子TGF-β超家族的一员，TGF-β对间充质起源的细胞起刺激作用，而对上皮或神经外胚层来源的细胞起抑制作用，TGF-β有亚型TGF-β1、TGF-β2、TGF-β3。这种新颖的作用机制与传统的生长因子抑制剂相比表现出高度特异性，而Scholar Rock是首家利用此方法来研发生长因子抑制剂管线药物的公司。

       脊髓性肌萎缩症(SMA）

       脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，是常染色体隐性遗传病，是罕见病的一种，新生儿中出现的概率是万分之一。根据发病年龄和肌无力严重程度，临床上分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，他们共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为广泛性弛缓性麻痹与肌肉萎缩，但智力感官正常。

       肌肉生长抑制素抑制剂SRK-015 & 治疗神经元丢失的Spinraza

       目前针对潜在SMA缺陷遗传的治疗方法已有上市药物(如Biogen的Spinraza)，但直接针对肌肉萎缩的治疗方法还有待进一步研发，因为直接针对肌肉萎缩的药物，能直接改善SMA患者的状态。对此Mahanthappa表示，他们所研发的新药与Spinraza没有比较关系，因为Spinraza主要治疗运动神经元丢失，而他们的却是针对运动神经元丢失所导致的肌肉萎缩无力。

       抑制失活的 or 活性的肌肉生长抑制素

       肌肉生长抑制素在肌肉萎缩中的作用研究已有十余年，但大多数公司都正在寻找活性肌生长抑制素，其中包括Roche / Biogen和Acceleron Pharma。而Scholar Rock的目标是潜在还未活化的肌肉生长抑制素。激活之前的肌肉生长抑制素更容易与其他生长因子区分。从这个角度看Scholar Rock的药物选择性更强，可以防止其他生长因子被抑制而导致的发育并发症。

       Mahanthappa形象的描述了这种差异“设想一下，在家想关掉房间里的一盏灯，你可以拔掉房间的电源，或者关掉灯的开关，第一代抑制剂是前者，而Scholar Rock研发的属于后者”。

       Scholar Rock

       ScholarRock目前正在研发一系列类似的新药，除了肌肉萎缩之外还关注着神经性肌肉病、癌症和纤维化等方面。公司的此次临床推进，主要目标是上调患者中的SMN的表达，并对某些亚群以单一疗法治疗。可目前SRK-015的有效性和安全性尚未确定，也尚未得到FDA或任何其他监管机构的批准。但Scholar Rock有一个优秀的管理团队，在这方面有丰富的研发经验，且已经得到投资者的支持，相信基于选择性地靶向病灶微环境中的生长因子——通过调节其在细胞内激活的机制的药物能有新的进展，给患者带来新的希望。

       参考

       1.A betterapproach to growth factors? Scholar Rock raises $47M on SMA promise

       2.Cambridge's Scholar Rock SnagsAnother $47M to Take on Rare Neuromuscular Disease