2017年， FDA共批准了46种新分子药物，是2016年（22个）的两倍多，同时也创下20年来最高纪录。

2017年FDA批准了46种创新药，研发回报率却不乐观……-观察-生物探索

       利润丰厚领域“扎堆”

       从表格可以看出，越来越多的创新药物似乎集中在利润丰厚的治疗领域，如肿瘤学、免疫学和罕见病等。值得注意的是，FDA批准的越来越多的药物是针对生物制剂而不是小分子。近年来，生物技术和制药公司都向这些专业市场投入了大量资金。

       在肿瘤学领域，这一投资趋势导致了癌症研究的蓬勃发展，相应的，新的药物也涌向了患者。2017年，FDA下属药物评估和研究中心（CDER）批准了12种新的癌症药物，包括5个针对血液癌、4个用于治疗乳腺癌和卵巢癌，以及用于尿路上皮癌、肺癌和梅克尔细胞癌的药品。

       然而，激增的研发活动也意味着现有的药物类别中涌现出“me - too”分子。例如，2017年，FDA批准了第四个和第五个PD -1/ L1抑制剂，第二个和第三个CDK 4 / 6抑制剂，以及第三个PARP抑制剂。

       2017年批准的大多数癌症药物被FDA指定为孤儿药，这表明在美国，有针对性的疾病影响不到20万人。多数情况下，制药商首先针对特定的癌症亚型，然后扩大到更广泛的适应症。

       除肿瘤学之外，业界对开发“孤儿病”药物的兴趣显而易见。包括已经批准药物的新适应症，FDA在2017年批准的孤儿适应症数量创纪录，这一数字自2010年以来迅速增加，而且这种趋势也不会消失。

       基因疗法过去一年取得了很大的进展，其他几种基于DNA的治疗方法有望在未来几年获批。这波即将到来的浪潮，促使FDA对其基因疗法的监管方式进行改革。

       FDA局长Gottlieb在12月19日发表的讲话中表示，2018年我们将开始发布一系列针对特定基因治疗产品开发的疾病特异性指导文件，这些指导文件将帮助推进基因治疗领域的发展。”

       2017年还有一些值得注意的药物被批准用于治疗牛皮癣、过敏性皮炎和哮喘等炎症。