1月4日，诺华制药公布称，美国FDA授予公司Promacta? (eltrombopag)联合标准免疫抑制疗法用于重度再生障碍性贫血（SAA）患者一线治疗突破性疗法认定。Promacta在美国地区之外的多数国家的商品名又为Revolade，已经被批准用于难治SAA患者的二线治疗。Promacta另一个获得批准的适应症为用于对其他疗法无效的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人及儿童患者的治疗。

       SAA是一种罕见的血液疾病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板。因此，患有这种严重疾病的人可能会经历身体虚弱的症状和并发症，例如疲劳、呼吸困难、反复感染和可能限制其日常活动的异常擦伤或出血。多达1/3的患者对目前的治疗方法没有反应或会复发，导致症状重新出现。

       诺华癌症全球药物开发负责人Samit Hirawat博士表示：“Promacta是一款极具希望的药物，如果被批准用于严重再生障碍性贫血的一线治疗，它可能会重新定义这种罕见而严重的骨髓疾病患者的治疗标准。我们将继续与FDA紧密合作，为SAA患者尽可能快地提供可以用于治疗的Promacta。”

       由美国国立卫生研究院(NIH)下属机构美国国立心脏、肺、血液研究所(NHLBI)进行的分析研究显示，高达52%的未经治疗SAA严重患者在接受Promacta联合标准免疫抑制疗法治疗6个月后达到了疾病完全缓解，而总缓解率为85%。

       根据FDA指南，被授予突破性疗法认定的药物需是针对严重或威胁生命疾病的治疗，并基于初步的临床数据显示了相比现有疗法在一个或多个临床意义终点上的治疗改善。

       Eltrombopag（艾曲波帕）是由葛兰素史克（GSK）公司研发，该药是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。2015年3月，诺华通过与GSK的资产置换交易获得了该药的全球开发权，美国商品名为Promacta。

       目前该药已在全球100多个国家获得批准治疗对其他疗法应答不佳的慢性ITP成人患者血小板减少症，同时在全球45多个国家获得二线治疗严重SAA的批准，以及在全球50多个国家批准用于慢性丙型肝炎患者血小板减少症，以让这些患者开始或维持干扰素治疗。Eltrombopag还在美国及欧盟被批准用于对糖皮质激素及免疫球蛋白缓解不足的1岁及以上慢性免疫性（特发性）血小板减少症患者的治疗。（新浪医药编译/David）

       文章参考来源：Novartis drug Promacta? receives FDA Breakthrough Therapy designation for first-line use in severe aplastic anemia (SAA)