2018年3月1日，Rubius Therapeutics宣布超额完成1亿美元的融资，再把时间往回倒，2017年6月Rubius就已获得1.2亿美元的融资，9个月内Rubius共融资2.2亿美元！Rubius是由Flagship风投支持创立的专注红细胞疗法的医药公司，其创新性的将药物表达在红细胞内再输入患者体内，被FierceBiotech评为2017年全球生物技术初创公司"Fierce 15"。

       （Rubius Therapeutics官网）

       2018年3月1日，位于马萨诸塞州Rubius Therapeutics宣布成功地完成了1亿美元融资，资金将继续用于其红细胞疗法的临床研发。这家在Flagship风投实验室孵化的生物公司独创的红细胞疗法（Red-Cell Therapeutics，RCT）具有特别的优势，早在2017年6月份就已获得1.2亿美元的融资，也就是说Rubius在9个月内获得了高达2.2亿美元的基金支持！但Rubius并不愿意透露除Flagship风投外的其他投资方的信息，不过Rubius的CEO谈到投资集团包括"一些最大的基金组织……和其他的投资者一样"。

       Rubius独创的RCT技术可将供体的造血干细胞改造成特殊的"治疗性"红细胞，并在体外大规模培养，像"输血"一样将药物回输到患者体内，和CAR-T类似又有不同的地方。

       RCT疗法首先需要确定患者疾病，然后对干细胞进行基因改造使其表达相应药物蛋白，然后对干细胞进行培养并诱导其变成红细胞合成蛋白药物，最后红细胞前体将细胞核"弹射"到胞外，药物保留在胞内或膜上。由于没有遗传物质，这些红细胞将作为理想的(off-the-shelf)的药物载体，而且药物在胞内表达可以免除免疫系统的攻击，可在体内保留较长时间。

       （来源于参考2）

       Rubius的研发管线建立在生物反应器中大量生产和将红细胞武器化的途径上，通过这种方法Rubius认为其RCT疗法在与CAR-T疗法竞争中将占据优势。RCT疗法巧妙的利用了红细胞成熟过程中会丢弃细胞核的特质，由于没有细胞核，只携带药物的红细胞就不存在异体排斥现象，具有更广的患者适用性，也不需要担心编辑过的基因对人体的影响。

       同时相较于昂贵且复杂的CAR-T疗法Kymriah和Yescarta，RCT细胞可在反应器中进行大规模培养、储存方便，大大地降低了生产成本，减轻患者负担。此外RCT疗法不仅仅可用于肿瘤治疗，还能用于酶相关疾病及自身免疫疾病的治疗，适应症也有明显增加。

       Torben Straight Nissen（Rubius Therapeutics官网）

       "这次资金的加入夯实了我们的基础，使我们有能力加速首个RCT产品在酶缺失、癌症和自身免疫疾病领域的研发。"Rubius的CEO Torben Straight Nissen博士表示，"我们的极其优秀的投资者团队、领导层和顾问相信一个共同的远景：我们会为患者带来创新性的细胞疗法。"

       2018年3月和2017年6月融资获得的资金都将投入到Rubius RCT平台的进一步开发及增强红细胞的生产能力。明确的研发思路，加上两次总计高达2.2亿美元的资金支持，Rubius预计在2019年开展首次临床试验，将RCT疗治由概念转化为成果。

       参考来源：

       1. Rubius raises $100M crossover round as cell therapies near human testing；

       2. 《自然》重磅：2015年最牛的八个学院派生物技术创业公司；

       3. Rubius Therapeutics官网。

       作者简介：知行，生物化工硕士，从事细胞培养方面的研究。工作之余密切关注国内外医药行业动态以及研究进展，用简单的语言讲述不简单的未来，一个不断前行的医药人。

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