4月3日，阿斯利康与 其全球生物制剂研发子公司 MedImmune宣布， 公司最具市场前景管线药物之一，抗癌重组免疫毒素 moxetumomab pasudotox (MP)，治疗毛细胞白血病(HCL)的生物制品许可申请(BLA)已被FDA接受，并获得优先审评资格。

       MP是一款CD22单克隆抗体与假单孢菌外毒素(PE38)的偶联物，也是一款治疗至少接受过两次毛细胞白血病(HCL)治疗的成人患者的潜在新药。 此药最初由美国国家癌症研究所(NCI)研发，之后授权于MedImmune公司(阿斯利康的子公司)。其在2013年获EMA认证为治疗B淋巴细胞性白血病/淋巴瘤的孤儿药。

       此次申请是基于MP在复发或难治性HCL成人患者的III期临床试验('1053')。这项临床研究已达到持续完全缓解的主要终点。'1053'试验是一项单臂多中心的III期临床试验，在14个国家34个地点的80位，至少接受两种疗法的复发或难治性HCL患者中，评估患者对moxetumomab pasudotox单药治疗的疗效、安全性、免疫原性和药代动力学。III期临床试验‘1053’的结果将在即将召开的医学会议上公布。

       优先审评 是指对那些与疾病现行疗法相比在治疗、诊断或预防方面有显著改善的药物申报，给予优先评审。其中显著改善是指在药效，副作用和患者依从性方面的更优表现。一般来说，FDA将在制药公司提交相关材料后的60天内给出是否给予优先审评资格的答复。获得优先审评资格并不会降低对该新药的评估标准要求，也不会加速其临床试验，但会以6个月为周期做出决定。此次公告也指出FDA已经规定其在2018年第三季度的处方药收费法(PDUFA)日期已设定。

       相关临床研究

       之前的体外研究显示，其对儿童B-ALL具有治疗活性，相关研究正处于临床II期阶段NCT02227108。此外，该药还在对急性淋巴细胞白血病ALL、淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等进行临床研究，具体临床试验情况如下所示(来源：药渡数据)。

       治疗HCL的已上市药物

       目前 HCL 尚无确定的护理标准和少量治疗方案，检索目前有七个药物已获批治疗HCL：Multiferon®、凯因益生®、Alfaron®、Sumiferon®、Intron A®/甘乐能®、Coforin®/Nipent®/Oncopent®、Cladribine(克拉屈滨)，而处于III期研究的仅为Moxetumomab pasudotox。此药也是HCL治疗药物中，目前唯一进入III期研究的重组免疫毒素类药物与抗体偶联物。

       2018年提交上市申请的抗体药物

       2018年提交上市申请的单抗药物，除了Moxetumomabpasudotox，还有lanadelumab, crizanlizumab, ravulizumab, eptinezumab,risankizumab, satralizumab, brolucizumab, PRO140, sacituzumab govitecan, cemiplimab 和ublituximab。按照FDA的审评周期预测，这几个药物有望在2018年底或2019年上市。其中sacituzumab govitecan, cemiplimab和ublituximab 也是抗癌药。

       消息来源：US FDAaccepts Biologics License Application for moxetumomab pasudotox in hairy cellleukaemia

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