4月2日,专注于眼科肿瘤新型靶向疗法开发的Aura Biosciences宣布,完成4000万美元的D轮融资,本轮融资由Medicxi领投,此次融资资金将用于推进候选药物AU-011的临床试验。Aura Biosciences成立于2007年,致力于肿瘤的靶向治疗,通过开发高度特异性靶向疗法,来提升抗击癌细胞的精准性,同时减少对正常组织损伤。
目前,Aura公司开发了一系列精益求精的高选择性靶向抗癌疗法,试图改善那些现有治疗欠佳的各类肿瘤患者的生存质量,并打破罕见类型癌症无药可医的困境,为罕见癌症创造新的治疗机会。其研发的主要候选药物AU-011是用于脉络膜黑色素瘤初级治疗的“first-in-class”靶向疗法。
脉络膜黑色素瘤是一种罕见的侵袭性眼癌,起源于葡萄膜色素细胞。目前缺乏有效的靶向疗法,放射治疗可能导致严重的视力丧失和其他长期后遗症,如干眼症,青光眼,白内障和放射性视网膜病变,唯一的替代方案是眼球切除手术。有50%的脉络膜黑色素瘤患者会伴有远端转移,严重的肝转移会导致生命危险。
AU-011由病毒样颗粒生物共轭物(viral-like particle bioconjugates, VPB)组成,该疗法源自于美国癌症研究院John T. Schiller博士的研究成果,此研究成果获得了2017年的拉斯克奖(Lasker-DeBakey),拉斯克奖在生命科学、医学领域享有盛誉,被誉为诺贝尔奖“风向标”。当AU-011经玻璃体内注射给药进入眼内后,可精准靶向作用于肿瘤,能够选择性只结合到实体肿瘤及其转移灶内的癌细胞,而不会与正常上皮细胞结合。随即在利用眼科激光照射激活后,偶联的小分子药物可高度选择性地破坏癌细胞,而不破坏周围正常的视网膜,从能够让患者保存视力不受损。现在,美国FDA已授予了AU-011孤儿药资格。
1b/2期的临床试验数据显示,光激活AU-011的多次给药耐受性良好,没有发现相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。而且,所有患者在接受治疗后3个月达到初步疗效终点,患者视力在治疗后6个月和12个月时也得到维持。
Aura首席执行官Elisabet de los Pinos博士表示:“此次的D 轮融资资金,将用于推进首个用于原发性脉络膜黑色素瘤患者的靶向治疗方案,这是一种严重威胁生命和视力的罕见疾病,且没有获批的治疗药物,我们很高兴获得投资者Medicxi的支持。”
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