近日业内又迎来华人学者创业的重磅消息。由知名华人科学家何川（Chuan He）教授与Howard Chang教授等共同创立的Accent Therapeutics公司宣布完成4000万美元A轮融资，以建立靶向RNA修饰蛋白（RMPs）的治疗候选药物发现平台和在研管线，这是癌症精准治疗靶点发现的新领域。

       牛人科学家强强联手，开发“RNA修饰”疗法

       Accent公司的创立致力于在表观转录组学（epitranscriptomics）领域开发创新疗法。表观转录组学主要研究RNA的结构、稳定性、功能以及翻译如何参与各种疾病的发生。

       我们知道，RNA尤其信使RNA（mRNA）是DNA和细胞制造蛋白过程之间的“中介”。从RNA翻译为蛋白质，细胞会利用各种酶将RNA上的化学基团进行附着或去除。这些化学修饰虽然不影响RNA的分子序列，却能够改变RNA的分子结构、稳定性和功能，并最终影响特定mRNA翻译为蛋白质。

       近年来，表观转录组学发展迅速。最新的一些研究结果已经将一些人类癌症与特定的RNA修饰蛋白的活动联系起来，为药物开发提供了新的靶标发现空间。Accent团队最近在《Nature Reviews Drug Discovery》发表了题为“RNA修饰蛋白作为抗癌药物靶标”（“RNA-Modifying Proteins as Anticancer Drug Targets”）的一篇综述。

       Accent的创始人包括斯坦福大学的Howard Chang教授、芝加哥大学何川教授以及Accent公司总裁兼首席科学官Robert Copeland博士，他们均是该领域的权威学者。

       Howard Chang教授是基因组领域的权威专家，他在斯坦福大学医学院不仅主导开发了利用高通量测序检测转座酶易接近的染色质（ATAC-seq）技术，在LncRNA领域的相关研究成果也非常卓著，是该学科领域的推动者之一。

       何川教授主要从事化学生物学、核酸化学和生物学、遗传学等方面的研究，尤其在表观遗传学领域成绩斐然。他发现并发表了第一个RNA脱甲基酶，在很大程度上促进了表观遗传学的研究工作。近几年在甲基化修饰方面持续有许多重要发现，并在《Nature》、《Science》等国际权威学术期刊发表了大量论文。

       Robert Copeland博士也一直致力于表观遗传学领域的研究。他曾是Epizyme公司的首任首席科学官。Epizyme也是一家表观遗传学公司，专注于DNA修饰。Robert Copeland博士在那里曾将3款药物推向临床。

       A轮融资4000万美元，助力研究成果转化

       Accent公司当前的目标是开发RNA修饰靶向药物，其刚刚宣布完成的4000万美元的A轮融资将助力其研究成果的快速转化。本轮融资的投资方包括The Column Group、Atlas Venture和EcoR1 Capital。

       目前Accent公司正在做大量的基础研究。一方面用于确定特定的mRNA位点以及它们作用。目前为止，Accent公司已确定了大约20个目标，并优先考虑开发其中4个。

       同时，基于小分子药物的特性和优势，公司正在开展系统的化学生物学和药物开发工作，并重点开发抑制RNA修饰和癌症相关蛋白的小分子药物。Accent官网指出，尽管迄今为止报道的RMP抑制剂相对较少，但相关蛋白质家族的类似物已经有描述。这些包括具有良好药理学性质的小分子抑制剂符合可接受的安全性要求，且有着良好的口服生物利用度以及方便给药方案的药代动力学特征。

       Robert Copeland博士在一份声明中称：“表观转录组学打开了发现丰富的新靶标的空间，包括与特定癌症相关的RNA修饰蛋白。我们计划通过研究这些特定RNA修饰蛋白来实现癌症患者的精准治疗。”