日前，诺华、吉列德旗下的CAR-T药物Kymriah和Yescarta收到欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的推荐。

       Kymriah是一种CAR-T的免疫细胞疗法，由宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的革命性免疫细胞疗法。2017年8月，Kymriah已通过美国食品和药物管理局（FDA）的正式上市批准。Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta也已获美国FDA批准上市，用于治疗特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者（这些患者曾接受了至少两次其他治疗，但没有出现缓解，或是疾病出现复发）。Yescarta是美国FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，也是第二款获批的CAR-T疗法。吉利德通过去年以119亿美元收购Kite Pharma的交易获得了该药物。

       欧洲药品管理局CHMP于上周五发布了对两种药物的支持意见，并将这些建议发送给欧盟委员会，以便最终确定上市许可。CHMP推荐Kymriah用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。CHMP推荐吉列德Yescarta用于治疗DLBCL和原发性纵隔B细胞淋巴瘤，若未来获得批准，可能在DLBCL领域的药物制造商之间造成潜在的直接竞争。

       在欧洲获得批准后，公司将着手与各国当局进行谈判，以决定药物的最终定价和报销政策。今年5月，美国FDA批准了Kymriah的第二个适应症，以用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)，其中包括最常见的DLBCL以及起因于滤泡性淋巴瘤(FL)的高级别B细胞淋巴瘤和DLBCL。

       相关数据显示，DLBCL影响约30%的NHL患者，且美国每年大概有27000例新诊断的DLBCL病例，其中这些患者中约有6500名患者在接受两种或两种以上的治疗后出现复发或难治性疾病，而这些患者现在可能有资格接受Kymriah治疗。这些药物为以前只有很少或没有治疗选择的患者提供了解决方案，但该疗法的价格十分昂贵。在美国，诺华将其药物定价为475,000美元，而吉利德的Yescarta售价为373,000美元。但需要指出的是，CAR-T药物是可以治疗患者疾病的一次性治疗手段。

       药物如此昂贵的另一个原因是其针对患者的个体特点进行制造。CAR-T作为细胞疗法的代表，能从患者体内分离出T细胞，并引入靶向肿瘤抗原的嵌合抗原受体。这些受体能引导T细胞进攻癌细胞，从而对后者造成杀伤。过去几年进行的大量临床试验表明，这类“私人定制类”疗法有望为癌症患者带来“治愈”的希望。CAR-T这种新型疗法是一种“定向巡航生物导 弹”，让原本看似无药可治的患者迎来新的曙光。

       为了准备在欧洲更好地进行营销推广，吉列德最近宣布将在阿姆斯特丹机场附近建设CAR-T制造工厂，以减少物流和制造周转时间。该中心预计在2020年完全投入运营，将拥有300名员工。诺华公司也已与弗劳恩霍夫细胞治疗和免疫学研究所达成协议，在欧洲加工生产该药物。尽管价格很高，但美国成本效益组织ICER表示，这些药物可能物有所值，治疗费用会在终身时间范围内与达到了临床效果相一致。

       目前CAR-T细胞治疗多数被用于晚期肿瘤患者，但将来可能会像化疗一样，成为癌症治疗的一线方法。据Coherent Market Insights分析，CAR-T细胞治疗预计在2028年全球市场规模将达到85亿美元，未来的市场空间预计在350-1000亿美元之间。在CAR-T疗法的开发上，美国作为先驱，领先全世界。具有包括Novartis、Gilead、Juno在内全球CAR-T第一梯队公司，BlueBird、Cellectis、Celgene等公司也在积极布局自家的CAR-T市场，且各具特色。