今天，一家初创生物技术公司——Neuraly宣布开发用于神经退行性疾病如帕金森病和阿兹海默病的治疗药物。该公司的研发产品管线以NLY01为核心。NLY01是一种强效的脑渗透性长效胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂，有望成为阿兹海默病和帕金森病等神经系统疾病的神经保护剂，预计将于2018年开始进行1期临床试验。Neuraly同时还宣布完成了3600万美元的A轮融资，领投方为D＆D Pharmatech，还包括Smilegate Investment、InterVest、LB Investment、Magna Investment、Geon Investment和Dongkoo Bio＆Pharma参与投资，另有两家美国基金Octave Life Sciences和Maryland Venture Fund也参与了这轮融资。随着融资完成，多位投资方代表加入了公司董事会。

       Neuraly成立于2016年，其核心技术来源于美国约翰·霍普金斯大学医学院（Johns Hopkins School of Medicine）细胞工程研究所Ted Murray Dawson教授的研究成果，且已获得该研究成果的独家专利许可。Ted Murray Dawson教授是帕金森病等神经退行性疾病领域的世界级专家，科研成就斐然。公开资料显示，他在Science、Nature、Cell等著名期刊发表学术论文数百篇，是2002-2012年期间全球引用次数最高的五位神经科学家之一，获美国国家专利18项，并多次荣获皇家国际奖章、老年疾病医生奖、世界最具影响力精英科学家奖以及美国最高医师奖等。值得注意的是，今年5月消息，中南大学湘雅医院宣布聘任Ted Murray Dawson教授为中南大学湘雅医院荣誉杰出教授。

       Ted Murray Dawson教授（图片来源：美国约翰·霍普金斯大学医学院官网）

       研究数据表明，神经系统中神经胶质小室（glial compartment）在帕金森症和阿兹海默病等神经退行性疾病的发病机制中的关键作用。活化的小神经胶质细胞对受影响区域的神经元细胞会产生直接毒性作用，并诱导星形神经胶质细胞分化为神经毒性A1星形胶质细胞，进一步加剧了胶质激活的的神经毒性作用。

       NLY01是一种强效的脑渗透性长效胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂。大家知道，GLP-1R激动剂是一种安全性的药物，且已经有药物被批准。通过临床前动物模型研究发现，NLY01可以通过抑制小神经胶质细胞活化和A1神经毒性星形胶质细胞的形成，来预防神经元细胞的死亡。因此，使用NLY01治疗可以减缓疾病进展，改善运动和认知功能，延长了帕金森病小鼠的寿命。相关研究成果最近发表在Nature Medicine上。

       Neuraly公司有了这笔融资，将加速该研究成果的转化，推进NLY01项目进入临床。据悉， 除了NLY01外，该公司的产品线里面还有另外两个针对神经退行性疾病互补机制的早期候选药物。

       Neuraly联合创始人兼首席执行官Seulki Lee博士(图片来源：LinkedIn)

       “目前，没有任何治疗可以逆转、停止甚至减缓帕金森病和阿兹海默病等疾病的神经变性。现有的治疗方法只能暂时改善运动和认知功能，但随着时间的推移，这些方法的治疗效果也会变得越来越差。”Neuraly联合创始人兼首席执行官Seulki Lee博士表示： “我们相信，在科学的支持下，NLY01作为一种潜在的疾病修饰疗法，能够减缓这些疾病的发展。”Seulki Lee博士是约翰·霍普金斯大学Kimmel癌症中心成员，他的研究小组也专注于探索神经退行性疾病中的GLP-1信号传导、纤维化疾病以及癌症中的TRAIL信号传导，以开发新型疗法。

       Neuraly联合创始人兼首席科学官Viktor Roschke博士补充说：“我们期望NLY01成为帕金森病的开创性治疗方法。目前这款产品的开发是低风险的，因为我们在临床前模型中已经看到前所未有的疗效，且在类似的分子类别中具有良好的安全性表征。期待在今年晚些启动NLY01进入临床试验。”

       参考资料

       [1]Startup Neuraly Raises $36M to Bring Potential Disease-Modifying Treatments to Patients with Parkinson’s Disease

       [2]Startup Neuraly Launches with $36 Million: Targets Neurodegenerative Diseases

       原标题：A轮融资3600万美元，初创公司开发帕金森病和阿兹海默病新疗法