世界卫生组织(WHO)将患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病定义为罕见病，据美国国立卫生院(NIH)统计，目前已确认的罕见病约有 7 000 种，约占人类疾病总数的 10%。在美国，有3300万人遭受罕见病的折磨，在欧洲，大约有6%-8%的人患有罕见病，如果把所以罕见病归为一类的话，则在现实中患有罕见病的人不再“罕见”。罕见病又通常是非常严重甚至致死性疾病，因此，开发孤儿药对病人和社会意义重大。但最初药企并不乐意开发治疗罕见病药物，直到1983年，美国出台《孤儿药法案》，随后，欧洲及日本、韩国也相继出台鼓励研发孤儿药的法律法规。

       孤儿药目前的发展状况

       孤儿药涉及的患病人群虽少，但却因竞争少、政策利好等原因而往往业绩不俗， 研发企业获得了巨额利润。目前制药公司由于新药的研发难度加大，药物专利到期，仿制药众多的影响，利润在逐步下降，同时药监部门对药物申请要求越来越严格，新药研发成本上升，罕见病药物领域不失为大型制药公司新的选择。在2017年，孤儿药的发展状况一片大好，FDA批准的孤儿药增长率为11.3%，而非孤儿药的年增长率仅为5.3%。有机构预测，从2018年至2024年，孤儿药年平均增长率为11%，市场销售额为2620亿美元；而在此期间，全球整个药物市场的平均增长率为6.4%。

       未来最畅销孤儿药TOP10排行

       TOP 1 Keytruda®

       Keytruda®是由美国默沙东公司开发，于2014年由美国FDA批准上市，该药是首个在美国上市的PD-1免疫检查点抑制剂。作为新一类肿瘤疗法，Keytruda®证实在包括肺癌、肾癌、黑色素瘤、头颈癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、胃癌、食管癌、脑胶质瘤、结肠癌、霍奇金淋巴瘤等晚期癌症治疗方面有显着疗效，有望实质性改善患者生存期，并且它获得FDA批准用于一线NSCLC治疗。2018年7月，美国FDA授予Keytruda®治疗肝细胞癌的优先评审资格。2017年，Keytruda?的销售额为38亿美元，预计到2024年，其销售额翻两番，达到127亿美元，年复合增长率为19%，成为销量最大的孤儿药。

       TOP 2 Revlimid®

       Revlimid®是美国Celgene公司开发的抗肿瘤化学药，2005年获FDA批准上市，商品名为Revlimid®(瑞复美)，用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)；2006年，FDA批准了Revlimid®的一个新适应症，即合用地塞米松(Dexamethasone)治疗已经接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者；2013年，FDA批准来那度胺用于治疗经两种药物(其中一种为硼替佐米)治疗后仍然复发或进展的套细胞淋巴瘤(MCL)患者的补充新药申请。2016年，来那度胺表现抢眼，销售额已达到70亿美元，增长势头强劲，到 2017年其风头正劲，销售额达到82亿美元，但之后可能后继乏力，预计2024年销售额将达到119亿美元，但该药具有广泛的适应症，让其在今后一段时间内继续保持优势地位。