纽约石溪大学、iCell Gene Therapeutics(子公司：归气丹生物医药)以及路易斯维尔大学共同宣布，其在研的治疗复发和难治性T细胞白血病和淋巴瘤的CD4CAR工程化T细胞的IND已经获得美国FDA批准。

       而且这是CD4CAR-T细胞疗法针对侵入性T细胞恶性肿瘤的首次人体临床试验，将在2018年年底之前开始招募I期临床试验患者。

       石溪大学癌症中心的肿瘤学家，Huda Salman博士是此次IND的首席研究员，她表示：“我们很高兴与路易斯维尔大学以及iCell Gene Therapeutics公司合作，为这些极难治疗的T细胞淋巴瘤和白血病的患者提供首个创新的CAR-T细胞治疗临床试验，在这一背景下，CD4CAR -T细胞可能被证明是一种很有前景的新疗法。”

       CD4CAR-T细胞疗法

       CD4CAR是治疗CD4 + T细胞恶性肿瘤的一项创新疗法，将CD4重定向的嵌合抗原受体(CAR)T细胞工程化以表达抗CD4scFV抗体结构域。

      早在2016年8月，美国FDA就已经授予了iCell Gene Therapeutics 公司的在研CD4CAR-T治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的孤儿药物认定。

       2015年11月，CD4CAR T细胞的临床前研究结果在Nature子刊《Leukemia》杂志上发表。

       CD4CAR是由患者自身的T细胞制造，以靶向在肿瘤细胞上表达的CD4。 一旦这些细胞通过静脉注射回输到患者体内，它们就会在整个身体内有效地繁殖并攻击肿瘤细胞。

       T细胞白血病和淋巴瘤

       放眼望去，目前正在进行临床开发的CAR-T细胞疗法大都是针对B细胞恶性肿瘤，而关于CD4阳性T细胞恶性肿瘤(T细胞淋巴瘤TCLs和T细胞急性淋巴细胞白血病T-ALL，尚未有CAR-T临床试验。其中TCLs占所有非霍奇金淋巴瘤(NHLs)的15-20％，T-ALLs在成人ALLs中约占25％。

       但与B细胞恶性肿瘤相比，这些肿瘤明显更难治疗。而且针对T细胞恶性肿瘤的治疗都面临着预后较差、反应率较低、较短的疾病控制和存活时间的现状，几乎没有例外。

       因此，T细胞恶性肿瘤的治疗标准尚未确定，唯一可能的治疗方法就是异基因骨髓移植(BMT)，也就是说，患者要实现完全的疾病控制就必须要有合适的骨髓捐献者。这使许多患者没有治疗选择。

       iCell Gene Therapeutics

首个CD4CAR-T临床获FDA批准，5种CAR拿到孤儿药认定

       总公司iCell Gene Therapeutics研究和开发经工程改造的嵌合抗原受体(CAR)细胞疗法，用于没有其他治疗选择且病情恶化和已预测死亡时间的绝症患者。专注于开发具有创造性和效率的途径，为患者带来新颖、具有成本效益的疗法。

       同时在美国和中国(归气丹生物医药)进行一流的临床研究，美国食品和药物管理局已经批准了5种CAR的孤儿药指定，其中包括：多发性骨髓瘤，外周T细胞淋巴瘤，急性髓细胞白血病，B细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞急性淋巴细胞白血病。

       马钰波博士

       马博士是一位医学科学家及教授，在病理学和血液病理学方面获得认证，并且是白血病和淋巴瘤领域的专家。他从中国暨南大学医学院获得医生学士学位，并从南阿拉巴马大学医学院获得博士学位。他曾在美国布朗大学担任病理学的住院医师，并在美国德州大学安德森癌症中心完成血液病理学的临床研究，后在美国哈佛大学医学院完成了博士后病理学的培训。

       马博士在美国纽约州立大学石溪分校现任病理学教授，流式细胞仪实验室的医学主任，以及干细胞中心的科学主任。作为一名诊断专家，马博士曾获得多项奖项，包括连续四年被评选为“美国最佳医生”之一。

       在美国名列前茅的“美国最佳医生名单”是以严谨公正和坚定的独立方法编制的，只有每个领域前5%的医生才能在名单上占有一席之地。在这个名单上的专家为病情严重的病人提供最先进的医疗专业知识 – 通过寻找正确的诊断和治疗挽救生命。作为医生和科学家，马博士致力于寻找能够改变患者及其家属生活的治疗方法。

      原标题：首个CD4CAR-T临床获FDA批准，5种CAR拿到孤儿药认定，马钰波博士在中美同时进行技术转化

       参考出处：

       http：//www.newswise.com/articles/first-in-human-clinical-trial-targeting-cd4-protein-for-aggressive-t-cell-leukemia-and-lymphoma-to-be-launched

       http：//icellgene.com/index.html

       http：//icarbio.com/index.html？lgflag=2

       https：//www.nature.com/articles/leu2015311