基因疗法（Gene therapy），利用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内,以纠正致病基因的缺陷,从而根治疾病,包括遗传病和一般疾病。基因疗法起源于20世纪50年代，在90年代有了突破性进展。1990年9月美国医学家W·F·安德森等人对腺苷脱氨酶缺乏症(ADA缺乏症)的基因治疗，成为世界上第一个基因治疗成功的范例。
今年，两款CAR-T疗法在美国获批上市，癌症免疫疗法的发展进入了新纪元，因此也引发了越来越多的人们对基因疗法的关注。现在，基因疗法的应用越来越广，全世界范围内大量的基因疗法的研究正在进行中，研究人员尝试用基因疗法治疗恶性肿瘤，遗传性疾病，传染病和其他疑难杂症和重大疾病。
人类基因疗法实际上就是对遗传物质的管理，它可以修饰或操纵基因产物的表达，或改变活细胞的生物学特性，最终用于治疗用途。
基因疗法可以通过多种机制发挥作用：
o 用一个健康的基因替换致病基因；
o 灭活一种不能正常发挥作用的致病基因；
o 在体内引入一种新的或修饰的基因来帮助治疗疾病。
目前有多种类型的基因疗法产品，包括：
o 质粒DNA:环状DNA分子可以通过基因工程将治疗基因携带到人体细胞中。
o 病毒载体：病毒具有将遗传物质传递到细胞的自然能力，因此某些基因疗法产品源自病毒。一旦病毒被修改，以消除它们引起感染性疾病的能力，这些修饰的病毒可以用作载体（运载工具）将治疗基因导入到人体细胞。
o 细菌载体：细菌可以被修改，以防止其引起传染病，然后用作载体（运载工具）将治疗基因导入到人体组织中。
o 人类基因编辑技术：基因编辑的目的是破坏有害基因或修复突变基因。
o 患者衍生的细胞基因治疗产品：从病人身上取出细胞，进行基因改造（通常使用病毒载体），然后返回病人体内。
图片来源：FDA网站
基因疗法产品是由FDA生物制品评估研究中心(CBER)进行管理的生物制品。在美国开展临床研究之前，人体临床研究需要提交一份研究用新药申请(IND)。基因疗法产品上市需要提一份生物制剂许可证申请(BLA)并得到批准。
根据FDA组织和先进疗法办公室（(OTAT) 提供的资料，FDA批准的组织和基因疗法产品共15个，我们逐个作一了解：
1、ALLOCORD (HPC Cord Blood)
STN: BL 125413
固有名称: HPC, Cord Blood
商品名: ALLOCORD
生产厂商: SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center
2013年批准，用于某些血液病患者不相关供体造血干细胞移植。
2、LAVIV (Azficel-T)
STN: BL 125348/0
固有名称: Laviv
商品名: Azficel-T
生产厂商: Fibrocell Technologies, Inc.
FDA 2011年6月22日批准，用于治疗成年鼻唇沟皱纹。
3、MACI (Autologous Cultured Chondrocytes on a Porcine Collagen Membrane)
STN: BL 125603
固有名称: Autologous Cultured Chondrocytes on a Porcine Collagen Membrane
商品名: MACI
生产厂商: Vericel Corporation
2016年12月 18日，美国 FDA 正式批准搭载自体细胞支架用于临床治疗膝关节软骨损伤。Maci，搭载体外扩增自体软骨细胞猪胶原蛋白膜（autologous cultured chondrocytes on porcine collagen membrane），用于治疗有症状的全层软骨损伤成年患者，这也是 FDA 首次批准临床提取患者自体健康膝关节软骨组织在体外支架进行培养，做成治疗产品。
4、CLEVECORD (HPC Cord Blood)
STN: BL 125594
固有名称: HPC, Cord Blood
商品名: Clevecord
生产厂商: Cleveland Cord Blood Center
2016年9月1日获批，用于某些血液病患者不相关供体造血干细胞移植。
5、GINTUIT (Allogeneic Cultured Keratinocytes and Fibroblasts in Bovine Collagen)
STN: BL 125400/0
固有名称: Allogeneic Cultured Keratinocytes and Fibroblasts in Bovine Collagen
商品名: GINTUIT
生产厂商: Organogenesis Incorporated
2012年3月9日，FDA批准GINTUIT用于外敷辅助治疗成人膜龈手术所致创面的血管损伤。这是首个由异体人体细胞（细胞供体与患者无关）和牛胶原蛋白制成的基于细胞的产品。
6、HEMACORD (HPC, cord blood)
STN: BL 125397
固有名称: HEMACORD (HPC, Cord Blood)
商品名: Hemacord
生产厂商: New York Blood Center, Inc
2011年11月获批，这是FDA批准第一个的干细胞产品，用于某些血液病患者不相关供体造血干细胞移植。
7、DUCORD (HPC Cord Blood)
STN: BL 125407
固有名称: HPC, Cord Blood
商品名: Ducord
生产厂商: Duke University School of Medicine
2012年10月04日美国Duke大学医学院的脐带血造血干细胞静脉注射悬浮液（DuCord）获批，用于某些血液病患者不相关供体造血干细胞移植。
8、HPC, Cord Blood
STN: BL 125391
固有名称: HPC, Cord Blood
商品名: 无
生产厂商: Clinimmune Labs, University of Colorado Cord Blood Bank
2012年5月24日获得FDA批准，该产品是源自脐带血的HPC，用于某些血液病患者不相关供体造血干细胞移植。
9、HPC, Cord Blood - LifeSouth
STN: BL 125432/0
固有名称: HPC, Cord Blood
商品名: 无
生产厂商: LifeSouth Community Blood Centers, Inc.
2013年获批，用于某些血液病患者不相关供体造血干细胞移植。
10、HPC, Cord Blood - Bloodworks
STN: 125585
固有名称: HPC, Cord Blood
商品名: 无
生产厂商: Bloodworks
2016年1月28日获批，用于某些血液病患者不相关供体造血干细胞移植。
11、IMLYGIC (talimogene laherparepvec)
STN: 125518
固有名称: talimogene laherparepvec
商品名: IMLYGIC
生产厂商: Amgen Inc.
2015年10月27日，FDA批准了安进公司的IMLYGIC（talimogene laherparepvec，T-Vec）的生物制品许可申请。T-Vec是一种由1型单纯疱疹病毒通过基因工程改造的溶瘤病毒，适用于首次手术后复发的黑色素瘤患者的局部治疗。T-Vec是FDA批准的首个溶瘤病毒疗法。
12、KYMRIAH (tisagenlecleucel)
STN: 125646
固有名称: tisagenlecleucel
商品名: KYMRIAH
生产厂商: Novartis Pharmaceuticals Corporation
2017年8月30日诺华制药的CAR-T细胞疗法正式获批上市，用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病患者。它是FDA批准的首款CAR-T疗法。
13、PROVENGE (sipuleucel-T)
STN: BL 125197
固有名称: Autologous Cellular Immunotherapy
商品名: PROVENGE®
生产厂商: Dendreon Corporation
2010年4月29日，FDA批准了首个癌症治疗疫苗PROVENGE(sipuleucel T)，用于晚期前列腺癌的治疗，使该药成为第一个在美国被批准用于治疗的疫苗，开创了癌症免疫治疗的新时代，这项批复也标志着20年的不懈努力终于取得成，对治疗性疫苗具有划时代的意义。
14、Sterile Cord Blood Collection Unit with Anticoagulant Citrate Phosphate Dextrose Solution USP (CPD)
NDA: 125552
固有名称: Sterile Cord Blood Collection Unit with Anticoagulant Citrate Phosphate Dextrose Solution USP (CPD)
商品名: 无
生产厂商: MacoProductions S.A.S.
2016年12月21日获得FDA批准，该装置用于从阴道分娩或在剖宫产的无菌区域收集40 - 250毫升脐带血。
15、YESCARTA (axicabtagene ciloleucel)
STN: BL 125643
固有名称: axicabtagene ciloleucel
商品名: YESCARTA
生产厂商: Kite Pharma, Incorporated
2017年10月18日，FDA批准Kite制药的Yescarta (axicabtagene ciloleucel，KTE-C10)，用于治疗对其他疗法无响应或者接受过至少2种治疗方案后复发的特定类型成人大B细胞淋巴瘤患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、转化型滤泡性淋巴瘤、原发纵隔B细胞淋巴瘤。Yescarta是FDA批准的第2款CAR-T疗法，是第一款针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。
参考资料：
Approved Cellular and Gene Therapy Products；
What is Gene Therapy?
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