尽管孤儿药的高价格备受关注，但预计在未来六年里，孤儿药品的增长速度仍将是其他制药行业的两倍。

       根据EvaluatePharma的报告显示：从现在到2024年，孤儿药品销售收入将每年增长11%，而同期整个制药市场的增长率为6.4%。

       到2024年，孤儿药物预计将占所有处方药销售的五分之一，并在全球产生2620亿美元收入。到2024年，肿瘤药物将占孤儿药品销售的一半，其次是血液紊乱治疗用药，约占市场的12%。

       分析人士预计，尽管孤儿药物是市场上最昂贵的药物之一，但近期限制药品价格的压力不会对孤儿药品造成很大影响。根据这份报告，2017年孤儿药物的价格中位数为每人每年14.7万美元，而非孤儿药物则为30708美元。

       报告称，2017年，美国最昂贵的药物是Soliris，这是一种来自Alexion公司的罕见疾病治疗药物，每年每名患者在该药物上将花费超过50万美元。预计2018年Biogen的脊髓性肌萎缩药物Spinraza(75万美元)或BioMarin公司用于贝敦氏症治疗的Brineura(每年70.2万美元)将占据榜首。

       尽管诺华目前在全球孤儿药物销售方面处于领先地位，但该报告预测，Celgene的两种多发性骨髓瘤疗法Revlimid和Pomalyst将在2024年前将Celgene推向全球孤儿药物销售的领先地位。

       诸如默沙东的Keytruda和百时美施贵宝的Opdivo等重磅肿瘤学药物也将在2024年名列收入前茅。这份报告预测，两种药物在未来六年的销售额将出现两位数的年增长率。

       在美国，罕见疾病被定义为患者人数在20万以下的疾病类型。2017年，美国食品药品管理局开始对其孤儿药品的指定程序进行现代化改造。该机构的目标是处理积压的孤儿药品指定申请，并简化今后申请的程序，使药品制造商更有积极性去研发这些罕见的疾病疗法。