蓝鸟：将在2019年前提交3种药物申请

       蓝鸟生物公司(Bluebird bio Inc.)表示，预计将在2019年之前向FDA提交3种基因治疗方案，这也意味着蓝鸟即将从技术公司转型为商业公司。虽然距离计划的实现还有些时日，但首席执行官Nick Leschly已经迫不及待的要解决收费和价值方面的问题了。

       首先是用于治疗地中海贫血病的LentiGlobin，蓝鸟计划今年在欧洲提交治疗输血依赖性β型地中海贫血的申请。此外，用于治疗脑部肾上腺脑蛋白营养不良（CALD）的Lenti-D和治疗多发性骨髓瘤的Car-T药物bb212也将在2019年提交申请。

       “如果你对病人有终身的价值，你就不能指望付款人一次性付清这笔费用，我们要解决这个问题”，Nick Leschly表示。

       蓝鸟提前考虑这些问题也在释放一个积极的信号，如果一切按计划进行，这样的远见应该有助于公司的发展。但话说回来，定价这个问题，真的任重道远，我们只能祝蓝鸟好运。

       GSK：不排除收购辉瑞消费者保健部门的可能

       葛兰素史克（Glaxo Smith Kline）首席执行官Emma Walmsley表示：“我们需要做出一些改变，以便能够在2020年后实现更加强劲的增长，尤其是在我们最具竞争力的制药行业。”

       Walmsley 自 2017年4 月份成为首席执行官以来，一直在加强药物产品线，着重于少而精的新药，这也是她的上任目标。

       Walmsley表示，“制药行业，尤其是在消费者保健和疫苗方面，是我们的当务之急。”但并没有排除GSK收购辉瑞计划剥离的消费者保健部门的可能性。

       她还表示，葛兰素史克公司将自身视为零售消费者健康业务的「整合者」，规模和地理覆盖面至关重要。消费者保健业务是一个增加现金流和吸引力的方式，大家不要误解它是GSK的首要任务。

       艾尔建：2018年第二季度之前不会推出Restasis缓释剂型

       2018年1月3日，艾尔建（Allergan）宣布裁员1400人，除裁员之外，公司还将通过其他措施进一步节省运营开支。

       此前，艾尔建将其干眼症药物Restasis的专利转让给了圣瑞吉莫霍克部落，该部落被视为一个免受民事诉讼的主权国家，艾尔建希望借此可以规避仿制药的专利挑战。

       然而，2017年10月16日，美国地区法院判决Restasis的多个专利无效。虽然现在还没有Restasis的仿制药版本被FDA批准上市。但Allergan面临着来自Estrace（Trimel）、Namenda XR（梯瓦）、Delzicol（迈兰）的影响。2016年，Restasis贡献了15亿美元的销售额。

       艾尔建首席执行官Brent Saunders在JPM大会上试图缓解大家的担忧，表示不会在2018年第二季度前推出Restasis缓释剂型。

       2018年2月6日，艾尔建将发布第四季度和2017年全年收益。据估计，公司2018财年每股表现净收益将为15.25美元。

       罗氏：对基因治疗不感冒

       当与会嘉宾都纷纷表达了对免疫肿瘤学领域的关注时，罗氏的首席执行官Severin Schwan却浇了盆冷水，表示对基因疗法并不感冒，也不担心新的基因疗法会取代公司的A型血友病治疗新药Hemlibra（emicizumab-kxwh）。

       Schwan指出了该药物在临床中表现的给力数据，以及罗氏正在进行的临床试验。HAVEN4的研究是每隔4周就进行注射Hemlibra，Schwan认为这满足了病人的需要。

       Schwan认为，基因治疗是一种选择，但现在还为时尚早。还有很重要的事情是，Hemlibra可以显著减少成人和儿童患者的出血率，就这一点，想要与之竞争非常具有挑战。

       Aimmune：治疗花生过敏

       2017年，Aimmune股价上涨了85%。如果一切顺利的话，公司数周前公布III期临床数据结果的、用于治疗花生过敏患者脱敏的口服药物AR101将于今年年底申请批准。

       回顾Aimmune过去四年的发展，Aimmune首席执行官Stephen Dilly表示从投资人的问题就可以看出来，他们已经从“你到底是谁”转向了“告诉我你的商业计划”。

       AR101的目标是，随着时间的推移，它可以通过更高剂量，使过敏个体对花生蛋白脱敏。Dilly解释道，也就是说，过敏的孩子可以咬一口花生酱三明治，吐出来就可以了。

       III期PALISADE试验结果的成功，有助于支持AR101获得生物制剂许可证申请，并且走向市场。当然，AR101也有竞争对手，那就是DBV公司开发出的一种贴膏。临床研究结果表示，在持续使用贴膏三年之后，这些孩子在食用1000mg的花生后都不会出现任何过敏反应。

       拜耳： Leaps项目5年投资5.75亿美元

       因为生产阿司匹林和收购孟山都公司而闻名的拜耳（Bayer），想让全世界知道，它也是肿瘤和心血管疾病等领域的创新者。

       2017年，拜耳通过“Leaps”项目来寻找应对人类面临的十大挑战的解决方案，并成立了3家新公司，以获取颠覆性技术和突破性创新。

       拜耳美国制药公司负责人Carsten Brunn表示，这个项目希望为老龄化和人口增长导致的健康和食品供应问题提供治疗方法。在制药领域，拜耳将重点关注6大疾病领域，包括血液疾病，失明和心脏病等。

       Leaps项目将在五年内投资5.75亿美元，为公司提供战略方向。Brunn解释说，该计划之所以叫“Leaps”，因为投资预计需要五到十年的时间才能成熟，这远远超过了风险投资的时间跨度，而且还意味着在科学领域取得巨大飞跃，而不仅仅是渐进式的进步。