日前Bridge-Bio获得诺华抛售的癌症项目In-fi-gra-tinib (BGJ398)。该项目将交由新成立的子公司QED Therapeutics推进，除此之外，还将开展其治疗侏儒症的临床前研究。这个诺华抛，Bridge-Bio收的抗癌新药，正处于靶向FGFR来治疗胆管癌患者的临床2期试验中。虽然该药早期临床试验已显示有意义，但诺华去年还是决定放弃这个药。

       In-fi-gra-tinib(研发代码：BGJ-398、NVP-BGJ398)

       来源药渡数据

       负责为Bridge-Bio寻找新项目的Michael Henderson说：诺华最初是开发FGFR抑制剂，来拓展其肿瘤学领域的研究。虽然当时已有迹象表明，其可能对胆管癌和尿路上皮癌治疗有效，但这还不足以让诺华继续推动。然而这点点迹象对BridgeBio来说却是雷鸣之前的闪光。QED Therapeutics刚获得的6500万美元的种子轮融资，而现在这笔现金大部分将直接转回诺华口袋，以支付许可费，不过此交易细节还未披露。

       目前与in-fi-gra-tinib有关的临床试验，已公布的有13项，其中在中国申请的只有一项(2014年公开)，主要针对晚期实体瘤的研究(CTR20140515)，但已主动叫停。其对晚期胆管癌的临床2期试验于2014年开始，在中国和日本进行，仍然在招募状态。针对膀胱癌的临床试验2016年开始，在美国进行。(资料来源药渡数据)

       抗癌药用于侏儒症研究中励志故事

       抗癌药用于侏儒症治疗研究，这个故事估计得从才华横溢的Hen-der-son说起。他22岁就读于医学院时就合伙创建了Pelle-Pharm。现在他才28岁，在Bridge-Bio工作，为公司寻找有前途的资产。为了获得潜在可行的项目，他每天花了大量的时间来刷PubMed，阅读文献摘要，有时还从大制药公司的财务报表中获取有用的信息。

       就在几个月前，Hen-der-son被一篇论文牢牢吸引，这是关于一种称为软骨发育不全的遗传性侏儒症。这种遗传病情况下，因为骨骼不能发育，会导致脑干受压和引发其他并发症。在这篇抓住Hen-der-so眼球的论文中，研究人员在小鼠模型中发现，低剂量的诺华抗癌症药物infigratinib(抑制FGFR)，可以通过直接治疗FGFR3突变来治疗软骨发育不全。

       这从理论上看，对患有遗传疾病的病人来说意义重大，可以从源头上矫正，从而帮助骨骼更好的生长。它可能减少软骨发育不良的严重并发症，比如可能需要在以后的生活中进行手术的颅骨撞击。它还可能减少椎管狭窄、阻塞性睡眠呼吸暂停和耳朵感染。

       BridgeBio的首席执行官Neil Kumar表示对靶向癌症药物可以用于治疗其他遗传疾病的想法非常感兴趣。他还说到，因为激酶抑制剂毒性因素，大家对在儿童身上用激酶抑制剂往往很紧张，可这里的低剂量可能具有深远的意义。

       Henderson决定让BridgeBio尝试下infigratinib，恰好在诺华财务报表上发现其在寻找买家。事实上，这时已经有其他公司向诺华提交了购买意向书，希望能抢走这个药物。Henderson说“我们在一个月内全速冲刺，组建了一支正确的队伍，这两个月一直在前进。”诺华方面也表示希望这个药物能接触到更多的患者，毕竟药物接触到的患者越多，越能发现药物的潜力。

       抗癌药用于侏儒症研究的发现，并不是偶然，而是每天刷文献的结果，如此赚眼球的经历，新药研发公司不得不借鉴。那BridgeBio接下来怎么处理这款药物。对此BridgeBio提出了一个非常吸引人的方案：继续在胆管癌和尿路上皮癌中进行(良好数据允许)临床2期试验，并开展全新的针对软骨发育不良症的临床前研究。

       结语

       看完新闻好奇也在PubMed浏览文献，是不是也如Hen-der-son一样幸运。还碰巧找到了最近一篇有关的报道(不确定是否为Hen-der-son口中那篇，当时In-fi-gra-tinib的数据是报告于JCO)，即去年6月Mol Cell Proteomics上介绍软骨细胞中成纤维细胞生长因子1 (FGF1)信号的文章，其中FGF1是在研究FGFR突变时发现的。FGFR突变往往导致多种骨形态发生紊乱，包括软骨发育不全，也就是人类侏儒症最常见的形式。

       也搜了下诺华的年度财务报告，发现2017的报告中infigratinib的状态就是移走和研究停止的状态。而2016年为继续状态，在1月24号公布的2018年财务报告上这个药就显示已经销售给BridgeBio公司了。

       参考：Cancer drug to treat dwarfism? Abandoned Novartis asset snagged by BridgeBio’s QED Therapeutics；Phosphoproteomics of Fibroblast Growth Factor 1 (FGF1) Signaling in Chondrocytes: Identifying the Signature of Inhibitory Response

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