在世界第11个罕见病日到来之际，美国食品药品管理局（FDA）局长戈特利布Scott Gottlieb表示，FDA正在采取一系列行动，通过提高新药评审的效率，尽其所能来鼓励开发治疗罕见病的新药和产品。

       以下是戈特利布文章翻译编辑稿。

       科学家们已经确定了将近7000种罕见疾病，这些病从罕见癌症到代谢疾病林林总总。

       仅在美国，超过3000万人 - 或者说，每10个美国人中就有1个 – 患有一种罕见疾病。可悲的是，这些人中有一半以上是儿童。

       2月的最后一天为定为罕见疾病日，以提高公众和决策者对罕见疾病及其对患者生命影响的认识。

       （FDA局长戈特利布）

       在美国食品和药物管理局的会议上，这次活动的范围扩大到包括一整周的活动，以反映我们取得的进展 - 还有哪些工作还需要完成。

       35年前，用于治疗这些罕见疾病的药物很少，用于治疗的医疗器械也较少。为刺激药物开发，国会在1983年制定了“孤儿药物法”。该法规定了财政奖励和其他奖励政策。

       随后于1990年，新的立法建立了医疗器械产品获得罕见病指定的路径。

       自从原来的法案通过以来，我们取得了很大的进展。在过去的35年中，有许多药物和生物制剂被开发和批准，用于治疗650种罕见疾病。

       其中，并且有72种医疗器械已通过人道主义器械计划，获得孤儿适应证批准。在2017年，FDA对罕见疾病适应证的批准更是达到了历史新高。

       尽管我们取得了成功，但对于绝大多数罕见疾病或病症仍然没有治疗方法。

       FDA致力于通过提高审查的一致性和效率，精简我们的流程，来支持罕见疾病研究。

       尽我们所能来刺激更多产品的开发。

       为配合第11个罕见病日，FDA还宣布以下文件和活动。

       局长戈特利布发文，“FDA纪念第十一个罕见疾病日”；

       新试点计划：FDA正在启动一项针对孤儿资格指定申请的新项目，其中包括针对药企和赞助商的新的申请表格；

       公开研讨会：FDA宣布将在5月9日举行公共研讨会，以帮助该机构应对为靶向治疗和分子定义疾病等孤儿药开发的变化做好准备；

       谅解备忘录：FDA与国家罕见疾病组织（NORD）之间签订了新的备忘录，就罕见病展开的合作框架。

       2018年需求评估报告：FDA和健康研究院（NIH）的国家推进转化科学中心/罕见疾病研究办公室进行了需求评估，以更好地了解未满足的罕见疾病医疗器械需求以及其他目标。

       聆听：罕见病患者自己的声音

       根据这个与NORD签署的备忘录，FDA的患者事务办公室工作人员和NORD计划与患者就罕见疾病开展聆听会议，以帮助指导对疾病和病症的临床和监管理解。

       并对最紧急的患者需求达成共识，就药物开发计划相关沟通。

       而新的罕见病试点计划，则方便药企提交孤儿药指定申请的要求。该计划包括一个可在线填写的申请表，并提供在提交过程的在线教程支持。

       此外， FDA还制定了一个跨中心咨询流程，以规范该机构的沟通。

       FDA在5月9日将举行公开会议，讨论评估旨在评估不可确定性，癌症疾病或病症的孤儿药候选药物的科学和监管考虑因素。

       戈特利布还表示，近年来越来越重视基因靶向药物开发以及细胞和细胞治疗方法的科学进展，为开发罕见疾病治疗带来了更多的机会。

       孤儿药品指定请求的数量从2012年增加了一倍多，到2017年已经超过700个。去年，FDA批准了80个治疗罕见疾病的药物。

       据生物世纪报道，在去年6月的参议院听证会上，戈特利布致力于清理孤儿药指定积压，要求在90天内回复所有的请求。

       FDA还于去年6月公布了其孤儿药现代化计划。

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