3月13日，位于美国休斯敦，专注于癌症和罕见遗传性血液疾病创新可控细胞免疫疗法开发的制药公司Bellicum，公布了公司在研候选疗法BPX-501用于小儿急性髓系白血病(AML)和原发性免疫缺陷（PIDs）治疗的中期数据。BPX-501是一种利用了公司CaspaCIDe技术的辅助T细胞疗法，在半相合造血干细胞移植（haplo-HSCT）治疗后给药，用于血液肿瘤和遗传性血液病的治疗。

       来自于BP-004研究的数据显示，BPX-501 T细胞有潜力对AML患者达到持久的抗白血病作用。在这项研究中，38名haplo-HSCT后接受BPX-501治疗的儿童AML患者获得了完全缓解。中位随访1年后，无复发生存率和总生存率分别为91.5%和97.3%。而相对照的则是文献中报道的接受干细胞移植儿童AML患者60%-80%的一年期生存率。

       洛杉矶儿童医院血液和骨髓移植项目主任，同时也是BP-004试验研究者的Neena Kapoor博士表示：“癌症复发是接受干细胞移植的AML患者最严重的疾病风险之一。这些令人印象深刻的结果表明BPX-501可以有效地减少或根除半相合移植后残留的癌细胞。”

       同样是来自于BP-004研究的数据，该公司还公布了儿童原发性免疫缺陷（PIDs）患者的高无病生存率和整体生存率情况，其中这些免疫缺陷疾病包括重症联合免疫缺陷（气泡男孩症）、威斯科特-奥尔德里奇综合征、慢性肉芽肿性疾病以及其他罕见的免疫缺陷症。59名接受半相合移植治疗且使用BPX-501的儿童PID患者，其无疾病生存率为88.1%，总生存率报告为88.6%，中位随访为一年。

       Kapoor博士继续表示：“免疫重建延迟会导致严重的感染性并发症，这也是haplo-HSCT治疗后患者发病和死亡的主要原因。BPX-501供体T细胞在这些患者的免疫恢复后给药，并且BPX-501 CaspaCIDe安全开关技术可以为解决无控制的GvHD风险提供一种安全网。

       根据这些临床数据，Bellicum正在与调查人员和美国FDA合作，为之后注册用临床试验进行试验方案的沟通。在监管审批之前，该公司预计将在2018年底开始这项研究。这些临床数据已提交给即将召开的医学会议。

       BPX-501是异体造血干细胞移植后使用的辅助T细胞疗法，由含有Bellicum公司CaspaCIDe安全开关的基因修饰供体T细胞组成。该疗法使医生能够更安全地进行干细胞移植，通过给予可以加速免疫重建的bpx-501工程T细胞，获得了病毒感染控制和增强移植物抗白血病作用，而不会有不可接受的GvHD风险。BPX-501的BP-004临床试验目前正在美国和欧洲的移植中心开展。（新浪医药编译/David）

       文章参考来源：Bellicum Announces Interim Results Showing Low Rates of Cancer Recurrence in Pediatric AML Patients Treated with BPX-501

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