概述

       FDA孤儿药资格认定是FDA颁发给符合孤儿药政策要求药物的一种资格认定，通过该认定后，药物在美国申报审批时即可享受美国FDA颁布的孤儿药法案（Orphan Drug Act）中的一系列政策优惠。

       申请条件

       药品要求

       新药：有效的动物模型实验数据证明药效即可，无需临床数据

       仿制药：若该药物的活性药物成分（API）已被FDA批准上市，则需要证明现有新药相比已上市药物有临床

       适应症要求

       适应症在美国的患病人数需少于20万

       政策优惠

       上市后可获得美国市场7年独占权

       PDUFA费免除 (约200万美元)

       临床试验在美国进行可以获得50%的课税津贴

       申请时间

       FDA ODD申请时间和政策优惠时间线图

       从上图我们可以看出获得动物模型数据后即可申请FDA ODD，并且越早获得可享受越多政策福利。在Pre-IND会议前获得FDA ODD， 可享受FDA孤儿药开发办公室的支持与参与Pre-IND会议。 在IND前获得FDA ODD，则可以享受在美国临床阶段的全部税收优惠。

       Timeline

       Q&A

       关于政策福利

FDA孤儿药资格认定详解

       7年市场独占权是指什么？

       从NDA/BLA批准之日开始，7年内FDA不会再批准同一药物（API相同）且针对同一适应症的药物再上市。API相同但有临床优效性的药物不限于此规则。

       PDUFA费是什么？

       PDUFA是Prescription Drug User Fee Act（处方药申报者付费法案）的简称，PDUFA费简单来说是在向FDA申报NDA/BLA时需要缴纳的一笔申报费用。新药的PDUFA大约需要200万美元。

       FDA 孤儿药资格认定可以跟随产品一起转让吗？

       可以。

       临床实验交给CRO公司在美国进行，可否仍获得课税津贴？

       可以，孤儿药资格认定的受益方是药物项目的持有公司。

       关于适应症

       FDA有没有出台关于罕见疾病的名录？

       没有。只要美国的患病人口数少于20万即可认定为罕见病。这个范围是浮动的，例如：卵巢癌，美国患病人数在2017年中的一段时间突破了20万，这段时间它不属于罕见病，但目前因其患病人口数跌破20万，所以仍是罕见病。

       癌症中有哪些属于FDA的罕见病？

       目前大部分获得孤儿药资格认定的药物都是治疗癌症方向，癌症中除了膀胱癌，结肠癌，乳腺癌，前列腺癌，甲状腺癌这几种癌症以外，其他的癌症或多或少都包含罕见病。如：胰 腺癌，肝癌，小细胞肺癌，胃癌，脑胶质瘤等在美国都属于罕见病。

       其他公司已经获得了同一适应症FDA孤儿药资格认定，会对自己的申请有影响吗？

       没有影响。FDA孤儿药资格认定针对的是药物而非适应症，只要药物不同，申请同一适应症并没有影响。

       三阴性乳腺癌（Triple Negative Breast Cancer, TNBC）其患病人口在美国少于20万人， 可以申请FDA孤儿药资格认定吗？

       理论上可以，但实际情况有别。乳腺癌中三阴性乳腺癌（Triple Negative Breast Cancer, TNBC）患病人数在美国少于20万，且属于乳腺癌的子类，需要证明药物对除三阴性乳腺癌以外的其他乳腺癌无作用或有毒副作用才可获得孤儿药资格认定。但因其病理学相似，对三阴性乳腺癌有作用的药物，或多或少对其他种类的乳腺癌也是有药效的。因此，目前没有任何一种药物获得过三阴性乳腺癌的FDA孤儿药资格认定。

       如何解决ODD申请中罕见病没有相对应的动物模型的问题？

       这种情况下可以使用体外数据来代替动物模型数据。但在ODD的申请中需要向FDA说明不存在该疾病的动物模型，或已存在的动物模型缺少部分症状或病理学不同。