新分子实体(New Molecular Entitys)是指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分，可以是单一成分,也可以是作为组方产品的一部分。此外，有些药物出于行政目的，也被分为新分子实体，如依据美国公共卫生服务法的351(a)节递交的生物制品。2018年第一季度(至2018年3月26日)，FDA一共批准了6个新分子实体药物，其中有两个HIV药物。Ilumya和Trogarzo是抗体药物，Biktarvy和Symdeko为多组分药物。

       Lutathera

       Lutathera是一款同位素Lu177(镥177)标记的长效奥曲肽类似物，通过识别肿瘤细胞表面的生长抑素受体，使药物进入细胞，释放辐射损伤肿瘤细胞。

       相关临床研究表明，与标准治疗手段(每四周30mg octreotide LA)相比，Lutathera显示出了良好的效果，能降低79%的疾病进展或死亡风险。此外，在1214名生长抑素受体阳性的肿瘤患者中，Lutathera在360名神经内分泌肿瘤患者组成的亚群里，使16%的患者出现部分肿瘤缩小。此外，该药物还有成功治疗肉瘤的案例报道。1名滑膜肉瘤患者在使用Lutathera仅2次后，肿瘤缩小了50%，且疗效维持时间超过1年以上。在此前，Lutathera曾获得美国FDA的孤儿药资格，也曾获得优先审评资格。Lutathera的常见副作用包括骨髓抑制、肝肾损伤、激素水平异常、呕吐、恶心、高血糖和低钾血等。

       神经内分泌肿瘤是起源于神经内分泌细胞的肿瘤。由于神经内分泌细胞遍布全身各处，因此神经内分泌肿瘤可以发生在体内任何部位，但最常见于胃、肠、胰等消化系统，约占所有神经内分泌肿瘤的2/3左右。欧美人群的神经内分泌肿瘤的发病率大约在2.5～5人/10万人，在过去30年内发病率增加了5倍，相比其他肿瘤，神经内分泌瘤的发病率的增加更加迅速。据估计，神经内分泌肿瘤一旦出现分化，即发生远端转移，患者的5年生存率只有35%。

       Biktarvy

       Biktarvy是一款全新的整合酶链转移抑制剂(INSTI)，由bictegravir (50mg,新药)、emtricitabine (200mg)、与tenofovir alafenamide (25mg)三种成分组成，作为每日一次的单片剂疗法，用于治疗没有抗逆转录病毒治疗史的成人HIV-1感染，或者用于抗逆转录病毒疗法至少3个月，没有治疗失败史，并且没有Biktarvy成分抗性的抗逆转录病毒替代疗法。

       该三药合一单片剂中，Bictegravir抑制HIV-1 整合酶的链转移活性，阻断HIV-1前病毒的形成和病毒的传播；恩曲他滨竞争性抑制HIV-1 逆转录酶的活性；替诺福韦艾拉酚胺通过细胞激酶后磷酸化为活性代谢物泰诺福韦二磷酸盐，抑制HIV-1复制，导致DNA链终止。

       这款新药的疗效与安全性在4项正在进行的3期临床试验中得到了验证。试验1489和1490招募的是初治的HIV-1成人感染者，而试验1844与1878则招募了在病毒学上得到抑制的成人患者。综合结果来看，Biktarvy达到了非劣效性试验的主要临床终点。与四合一药物Genvoya、Stribild或ATV+RTV+FTC/TDF方案相比，Biktarvy治疗的成人女性患者中保持了高水平的病毒学抑制，同时Biktarvy治疗组未发生耐药。

       Symdeko

       Symdeko是Vertex获得FDA批准的第3种针对囊性纤维化根本病因的治疗药物,是tezacaftor(新药)和ivacaftor的组合药物。

       Tezacaftor(新药)和ivacaftor可以通过靶向F508del CFTR蛋白的加工和运输缺陷，来增加细胞表面成熟蛋白质的量。有关Symdeko的两项III期临床研究结果表明，针对约750名年龄在 12岁及以上、携带两个F508del突变，或者携带一个F508del突变和带有残余CFTR功能的突变的囊性纤维化患者，接受了Symdeko治疗后，肺功能和其他指标得到有统计学意义和临床意义的改善，并且证实具有安全性。而长达48周的研究显示Symdeko治疗能够长期维持肺功能改善。Symdeko最常见的不良事件包括肺部感染和咳嗽。

       囊性纤维化是由位于第7对染色体CF基因突变引起的常染色体隐性遗传病，由基因突变导致的 CFTR 蛋白缺陷或缺失引起。每2000～2500个新生儿中有一个患此病，患者的中位寿命在20岁左右。患者的上皮细胞氯离子通道调节有缺陷，呼吸道黏膜上皮的水、电解质跨膜转运有障碍，黏液腺分泌物中酸性糖蛋白含量增加，造成粘液分泌过多，因而造成肺部反复感染。除此之外也可能引起胰酶分泌不足导致腹泻以及肠道难以吸收营养物质。