今日，诺和诺德（Novo Nordisk）与EpiDestiny签订了一项价值4亿美元的许可协议（PDF），诺和诺德将获得基因控制疗法EPI01的全球权利，该疗法近期刚刚完成对镰状细胞病的1期试验。

       镰状细胞病（SCD）是由不易溶解的镰状血红蛋白（HbS）在红细胞中的聚集和沉淀引起的，这会破坏红细胞并阻塞血管，导致器官损伤、疼痛危机和过早死亡。但到目前为止，尚无方法可以治愈SCD。现有的治疗方法既不针对疾病的根本原因，也不会延缓疾病进展。这一领域还有巨大的未被满足的医疗需求。

       EpiDestiny研发的EPI01是四氢尿苷（tetrahydrouridine）和地西他滨（decitabine）的组合，这些组分可以共同抑制DNMT1，这是一种可以通过表观遗传沉默胎儿血红蛋白（HbF）的酶。HbF增加对SCD和β地中海贫血患者都很重要，它通过干扰突变的镰状血红蛋白的聚合来改善SCD患者的预后。HbF升高与红细胞半衰期增加、疼痛次数减少和预期寿命增加相关。抑制DNMT1就可以增加HbF，从而改善治疗结局。

       EPI01的疗效在1期研究中得到了证实。在一小部分患者中进行的试验显示，EPI01增加了HbF的水平。EpiDestiny表示，EPI01提供了一种控制基因表达的有效方法，而不会引起羟基脲的毒性问题。

       根据协议条款，诺和诺德将向EpiDestiny支付4亿美元的前期付款和研发及推广里程碑付款。作为回报，诺和诺德将获得EPI01在SCD和β-地中海贫血方面的全球权利，EpiDestiny则保持其在癌症适应症中的权利。

       ▲诺和诺德首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen博士（图片来源：Novo Nordisk官方网站）

       “这是诺和诺德进入一个新的治疗领域的绝佳机会，这一领域与我们现有的生物医药业务密切相关，因此可以利用我们的核心研发和推广能力为患有严重慢性病的患者带来显著差异。我们期待与EpiDestiny、以及镰状细胞病专家和患者群体紧密合作。我们相信，我们可以共同为全球的SCD患者及其家属带来重大改变。”诺和诺德首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen博士在一份声明中表示。

       我们期待两家公司的合作能尽快为SCD患者带来有效治疗。

       参考资料：

       [1] Novo moves into sickle cell with $400M EpiDestiny deal

       [2] Novo Nordisk Ties Up Sickle Cell Disease Treatment in $400M Deal

       [3] EpiDestiny官方网站

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