2018年5月30日，南京传奇宣布其针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T细胞疗法LCAR-B38M获FDA开展1b/2期临床试验的许可，用以评估该产品的安全性和有效性。虽然目前仅有两款CAR-T疗法获得FDA批准上市，但全球在研的CAR-T疗法共有404项，其中中国和美国是CAR-T疗法研发的重要基地，分别占有全球37%和42%的在研项目。

       南京传奇CAR-T疗法获FDA开展Ib/II期临床许可

       2018年5月30日，金斯瑞生物科技子公司南京传奇生物宣布FDA授权其合作伙伴--Janssen Biotech就其针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T细胞疗法LCAR-B38M(JNJ-68284528)开展Ib/II期临床试验，以评估该产品的安全性和有效性。LCAR-B38M是一种以B细胞成熟抗原（一种在成熟B淋巴细胞和恶性浆细胞表面表达的分子）为靶点的自体CAR-T细胞疗法。

       预计Ib/II期研究(68284528MMY2001)的临床试验将于2018年下半年开始招募病人，其中Ib部分研究的主要目的是测试药物的安全性以及确定JNJ-68284528的使用剂量，而II期研究的主要目的是评估JNJ-68284528的有效性（主要临床终点为总体反应率（部分反应或更好效果）遵循国际骨髓瘤工作组(IMWG)定义的响应标准）。

       "这是激动人心的一刻，我们与战略合作伙伴Janssen共同庆祝这一重要的里程碑的达成，" 金斯瑞生物科技首席执行官章方良博士说到，"将这一重要的可选疗法尽快提供给病人是我们的目标，我们对Janssen与传奇团队通过不懈努力取得的进步感到非常欣喜"。

       2017年12月南京传奇与Janssen的达成LCAR-B38M的合作协议，按照协议要求Janssen将向南京传奇支付3.5亿美元的先期资金，随着开发与监管等里程碑的到来Janssen将提供额外的资金。Janssen将在南京传奇专家团队的帮助下，以多发性骨髓瘤为适应症，获得在全球共同开发和推广LCAR-B38M的许可。

       仅仅是在双方建立合作伙伴关系6个月后，Janssen便取得开展LCAR-B38M临床Ib/II试验的许可，可见CAR-T疗法对于医疗创新新时代的重要性。虽然目前仅有两款CAR-T疗法获得FDA批准，但处于研发阶段的CAR-T疗法已经遍布全球，尤以中国和美国数目最多。

       获FDA批准的两款CAR-T疗法

       （图片来源于FiercePharma）

       2017年8月和10月FDA在相继批准了两款针对血液肿瘤的CAR-T疗法Kymriah和Yescarta，分别来自Novartis和Kite。CAR-T疗法对癌细胞的具有高度靶向性和杀伤力，同时也具有不容忽视的副作用，如细胞因子释放综合症和神经系统毒性等。FDA对Kymriah和Yescarta的肯定展现了CAR-T疗法作为创新性疗法的实力，其具有改善多数病患的潜力，这也鼓励着全球医疗机构加入CAR-T疗法的研发中。

       获FDA批准的两款CAR-T疗法

       中国是癌症细胞疗法以及CAR-T疗法舞台的重要角色

       近日，来自纽约癌症研究所（Cancer Research Institute）的科学家们在知名的《Nature Reviews Drug Discovery》期刊上发表综述，对全球癌症细胞疗法进行了详尽的盘点，其中便包括CAR-T疗法。

       （图片来源于参考来源2）

       截止到2018年3月，全球共有753项癌症细胞疗法，378项处于临床前研究阶段，160项处于临床I期，205项处于临床II期，6项处于临床II/III期，4项细胞疗法已被批准上市。值得注意的是在众多的癌症细胞疗法中，CAR-T疗法为404项，占比53%，已成为各医疗机构的研发重点。

       （图片来源于参考来源2）

       从地域上来说，癌症细胞疗法的主要研发热点集中在北美（主要为美国）、东亚（包括澳大利亚和新加坡）和西欧（包括以色列），其在研的细胞疗法项目数分别为357、268和128。其中美国和中国是全球细胞疗法的领队，分别有344和203项细胞疗法处于研发中，占全球总数的73%。

       （图片来源于参考来源2）

       中国不仅是全球癌症细胞疗法的领队，还是CAR-T疗法的决定性参与者。在全球已知的404项CAR-T疗法中，中国占据152项（37%），仅次于美国的171项（42%）。2018年5月30日，南京传奇的针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T细胞疗法LCAR-B38M获得FDA批准开展Ib/II期临床试验，表明中国不仅是在癌症细胞疗法的数量上占有优势，而且研发实力也是直追竞争对手，预祝南京传奇Ib/II期临床研究取得优异数据！

       参考来源：

       1. 传奇生物宣布针对多发性骨髓瘤的CAR-T免疫细胞疗法-JNJ-68284528的临床试验申请获FDA许可；

       2. The global landscape of cancer cell therapy；

       3. FDA官网。

       作者简介：知行，生物化工硕士，从事细胞培养方面的研究。工作之余密切关注国内外医药行业动态以及研究进展，用简单的语言讲述不简单的未来，一个不断前行的医药人。

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