安进降胆固醇药物PCSK9抑制剂瑞百安在华获批；淋巴瘤新药Poteligeo获得FDA批准上市；研究人员揭示癌细胞抑制抗肿瘤免疫反应新机制；Insmed罕见肺病药物阿米卡星脂质体吸入悬浮液获FDA认可；结直肠癌三联疗法获美FDA突破性疗法认定……

       安进降胆固醇药物PCSK9抑制剂瑞百安在华获批

       8日，安进中国宣布，瑞百安?（英文名Repatha?，通用名依洛尤单抗evolocumab）注射液已于7月31日获得国家药品监督管理局（原国家食品药品监督管理总局）批准，成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的PCSK9抑制剂。

       淋巴瘤新药Poteligeo获得FDA批准上市

       今日，FDA宣布批准Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）上市，治疗已经接受过至少一次全身性疗法的复发或难治性蕈样真菌病（mycosis fugoides, MF）或塞扎里综合症（Sezary syndrome, SS）成年患者。这是FDA第一次批准针对SS的药物，它同时为MF患者提供了更多治疗选择。

       Insmed罕见肺病药物阿米卡星脂质体吸入悬浮液获FDA认可

       8月7日，专注于临床需求未满足罕见疾病药物开发的跨国制药公司Insmed Incorporated宣布，公司ALIS（阿米卡星脂质体吸入悬浮液）用于鸟型分枝杆菌（MAC）导致的非结核分枝杆菌（NTM）肺病成人患者治疗的安全和有效性获得了美国FDA药品咨询委员会12：2投票比例的认可。

       结直肠癌三联疗法获美FDA突破性疗法认定

       8月7日，Array BioPharma公布称，药物BRAFTOVI（encorafenib）与MEKTOVI(binimetinib) 、Cetuximab（西妥昔单抗）联用应用，治疗此前治疗1-2次失败的BRAF-V600E突变型转移性结直肠癌（mCRC）患者获得了美国FDA突破性疗法认定。

       Paratek新型广谱抗生素获美FDA委员会支持

       ADAC的积极投票结果基于3个III期临床研究的数据，这些研究评估了每日一次口服或静脉输注剂型omadacycline治疗ABSSSI和CABP的疗效和安全性。这些研究入组了近2000例患者，所有3个研究中，omadacycline均达到了FDA指定的主要终点和次要疗效终点，并且耐受性良好。

       FDA专家组推荐改良四环素上市

       今天Paratek宣布其改良四环素omadacycline获得FDA专家组支持上市用于急性细菌皮肤感染（17票支持、1票反对）和社区获得性肺炎（14票支持、四票反对）。Omadacycline有静脉滴注和口服两个剂型，前者用于住院治疗、后者用于出院后继续治疗。该产品已经在三个三期临床达到与莫西沙星比非劣效的试验终点，PDUFA日期是今年十月。

       中药治疗黄斑变性 天士力三黄睛视明丸获临床批件

       8月9日，天士力医药集团股份有限公司（简称“天士力”）发布公告称，收到国家食品药品监督管理总局核准签发的关于三黄睛视明丸的药物临床试验批件（批件号：2018L02796），该产品符合药品注册有关要求，批准进行临床试验。

       天境生物TJ103注射液获批临床

       天境生物科技（上海）有限公司（以下简称“天境生物”）宣布其在研项目TJ103 （TG103）注射液近期获得国家药品监督管理局颁发的《药物临床试验批件》。TJ103是创新型重组人源胰高血糖素样肽-1（hGLP-1）Fc融合蛋白，其拟开发的临床适应症为2-型糖尿病。

安进降胆固醇药物PCSK9抑制剂瑞百安在华获批

       罗欣药业与SYNERGY制药达成TRULANCE在中国的许可协议

       近日，山东罗欣药业集团股份有限公司（简称“罗欣药业”或“公司”）宣布与纳斯达克上市公司Synergy制药达成一项许可协议，就Synergy制药治疗成人慢发性便秘症（CIC）及便秘型肠易激综合症（IBS-C）的主导产品TRULANCE（普卡那肽）授予罗欣药业在中国大陆、香港和澳门独家开发和销售的权利。

       FDA批准新法案CGT下首款仿制药

       依据2017年颁布的FDA重新授权法案（FDARA），若一种药物在“橙皮书”（FDA批准的药物产品与治疗等效性评估）的“active section”部分仅有不超过一种的批准药物，则说明其仿制药竞争不充分，该药物即可以获得CGT资格。获得CGT资格的药物，可以通过简化新药申请（ANDA）增强和加快审查。

       研究人员揭示癌细胞抑制抗肿瘤免疫反应新机制

       在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学的研究人员发现癌细胞释放生物“无人机”——在血液中循环的被称作外泌体（exosome）的小囊泡，这些小囊泡携带着PD-L1蛋白，这种蛋白导致T细胞在有具体你达到肿瘤并进行战斗之前精疲力竭——来协助这种斗争。

       “挤压”细胞开发抗癌疗法 SQZ完成C轮7200万美元超募融资

       SQZ公司的名字来源于英语单词“squeeze”，意为挤压，而这家公司的专长正是“挤压”细胞。这项技术最早由SQZ的首席执行官Armon Sharei博士于2013年在麻省理工学院攻读博士学位期间与他的导师Klavs Jensen教授和Robert Langer教授共同发明。

       巨细胞病毒或能改变宿主机体对疫苗和病原体的免疫反应

       近日，一项刊登在国际杂志Journal of Virology上的研究报告中，来自加州大学戴维斯分校的科学家们通过研究发现，低水平的巨细胞病毒（CMV）或会对机体微生物和免疫细胞群产生明显影响，同时研究人员还阐明了机体免疫系统对流感病毒疫苗产生反应的方式和分子机制。

       瞄准调节性T细胞 新型靶向药物显示免疫疗法潜力

       名为Tregs（The regulatory T cells）的调节性T细胞是种天然存在的T细胞亚群，它们能够负向调节机体免疫反应，通过诱导和维持对自身抗原的耐受性来维持体内免疫平衡。在健康人体内，Tregs能抑制过度的免疫反应，从而预防自身免疫性疾病。但另一方面，它们也可能会限制免疫系统对抗癌症的能力，让肿瘤细胞逃避免疫监视。

       黄斑变性基因疗法RGX-314效果显著 有望摆脱定期注射

       AMD被认为是无法治愈的，目前可用的疗法包括靶向VEGF（血管内皮生长因子）的眼内注射药物（例如再生元的Eylea和罗氏的Avastin和Lucentis），VEGF是一种刺激血管生长的蛋白质。这些药物可防止眼内渗漏血管的生长，因为这些血管的生长会造成湿性AMD的特征性瘢痕、光感受器死亡，并最终导致视力丧失。

       重大进展！免疫荧光成像技术升级了

       在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世大学（UZH）的研究人员开发出一种分析细胞及其组分的新方法，即迭代间接免疫荧光成像（iterative indirect immunofluorescence imaging, 4i）。这种创新性的方法极大地改进了生物医学中使用的标准免疫荧光成像技术，并为临床医生提供来自每个样本的大量数据。