Regeneron(再生元)制药公司于8月6日表示，将在Bluebirdbio(蓝鸟生物)项目上投资1亿美元，这是一项为期5年的合作项目，旨在开发和商业化新的癌症免疫细胞疗法。

       该合作旨在结合蓝鸟生物的基因转移和细胞疗法与Regeneron VelociSuite?平台技术。

       VelociSuite技术包括VelocImmune和Veloci-T，一种具有基因人源化B细胞免疫系统的基因工程小鼠模型，它能产生最优的全人类抗体。另一种具有基因工程T细胞免疫功能的转基因小鼠模型。这些技术的目的是促进对全人类抗体和T细胞受体(TCRs)的发现和鉴定，针对肿瘤特异性蛋白和多肽，修饰T细胞可以安全有效地靶向。

       “我们相信，Regeneron(再生元)的成熟技术与Bluebird bio(蓝鸟生物)先进的细胞和基因治疗技术手段之间的巨大协同作用，创造了一个有前景的机会，通过开发创新的新疗法来帮助癌症患者。”Regeneron(再生元)的总裁兼CSO博士George D.Yancopoulos在一份声明中说。“这一合作为我们迅速推进的免疫肿瘤学候选方案和组合方法增加了另一个层面。”

       Regeneron(再生元)和Bluebird bio(蓝鸟生物)公司表示，他们已经联合选定了6个初步靶点，并将通过提交调查新药(IND)申请，平均分担研发成本。并且可以在协作期间选择其他靶点。

       在为潜在的细胞治疗产品提交一个IND后，Regeneron(再生元)有权选择参与某合作者的共同开发/联合商业化安排，其中有50/50的成本和利润分成。

       Regeneron(再生元)的肿瘤学由Cemiplimab (REGN2810)领导，这是一种与Sanofi(赛诺菲)公司共同研发的人类单克隆抗体。针对检查点抑制剂PD-1(programmeddeath 1)的Cemiplimab正在接受FDA的审查，用于治疗转移性皮肤鳞状细胞癌(CSCC)或局部晚期CSCC的患者(这两类患者不适合做手术)。FDA确定10月28日为决策日期。

       附加适应症

       Cemiplimab也正在进行一线和二线非小细胞肺癌以及二线子宫颈癌的三期临床试验；转移性或局部进展期和不法切除的皮肤鳞状细胞癌的关键二期研究；基底细胞癌的潜在关键二期研究；第一期试验作为单一疗法，并与REGN1979和REGN3767联合治疗各种实体肿瘤和晚期血液恶性肿瘤。

       Bluebird bio(蓝鸟生物)的目标是建立一个基于慢病毒基因和T细胞工程平台的肿瘤学平台，专注于开发新的T细胞免疫疗法，包括嵌合抗原受体(CAR-T)和TCR疗法。

       该公司的主要肿瘤学项目是抗B细胞成熟抗原(BCMA) CAR-T项目，该项目是通过与Celgene(新基)公司在2013年启动合作开发的，并在两年后缩小了规模。今年3月，Bluebird bio(蓝鸟生物)和Celgene(新基)同意共同开发和推广bb2121，这是一种针对复发/难治性多发性骨髓瘤的抗BCMA CAR-T疗法，在美国，两家公司还共同开发了第二个临床阶段的抗BCMA CAR-T项目——bb21217。

       Bluebirdbio(蓝鸟生物)技术的核心是一种定制的慢病毒载体，它设计用来修改T细胞，使它们能够识别癌细胞表达的肿瘤特异性蛋白，并在接触时杀死它们。

       “利用Regeneron(再生元)公司经证实的靶向技术，再加上我们在细胞生物学和载体技术方面的专长，以及在领先的CAR-T细胞药物产品方面的临床经验，我们希望能迅速发展新的细胞疗法，有可能改变癌症患者的生活，”Bluebird bio(蓝鸟生物)公司首席战略官(CSO)，PhilipGregory，D.Phil.补充说。

       Regeneron(再生元)表示，将以每股238.10美元的价格向Bluebird bio(蓝鸟生物)普通股投资1亿美元，较上周五150美元的收盘价溢价59%或3,700万美元。这笔奖金将计入Regeneron最初50%的基础协作研究资金义务，在此之后，合作者将为正在进行的研究提供同等的资金。根据反垄断法，该交易需要得到联邦贸易委员会的预先批准。