艾伯维（AbbVie）公司今日宣布，其重磅药物Imbruvica（ibrutinib）与罗氏的Rituxan（rituximab）联合构成的组合疗法获得FDA批准，治疗罕见血液疾病华氏巨球蛋白血症（Waldenstr?m's macroglobulinemia，WM）。本次批准意味着这将成为针对WM的首款也是唯一一款“非化疗组合疗法”，这也是ibrutinib在过去五年里获得的第九项批准。

       WM是一类极为罕见且目前无法治愈的非霍奇金淋巴瘤（NHL），最常出现在较为年长的成年患者的骨髓中，对淋巴结与脾 脏 也可能产生影响。据估计，美国每年会增加2800个新发WM病例，这些患者急需一款新疗法来降低病情的风险。

       Ibrutinib是一款创新性布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，于2015年1月获得批准用于WM的单药治疗。BTK是人体内一类重要的信号分子，它参与了B细胞的受体信号通路，对于恶性B细胞的生存和扩散至关重要。通过抑制BTK，ibrutinib能抑制B细胞的不受控增殖，从而控制诸多血液癌症的病情。

       本次批准是基于一项比较ibrutinib+rituximab组合疗法和rituximab单药疗法疗效的3期双盲试验结果。在该试验中，150名复发/难治性WM患者被随机分为两组，一组接受rituximab与ibrutinib（420mg）的组合治疗，另一组接受rituximab的单药治疗。在第26.5个月，组合疗法患者组的无进展生存率（PFS rate）结果明显优于单药疗法患者组。在第30个月，组合疗法患者的无进展生存率达到了82%，而单药疗法患者仅为28%。除此之外，组合疗法患者发生病情恶化甚至死亡的相关风险比单药疗法患者也降低了80%。

       艾伯维子公司Pharmacyclics的临床开发部负责人Thorsten Graef博士说：“本次的最新批准将为WM患者们带来一项全新的强效疗法选择。我们对临床发展项目获得的坚实数据感到十分骄傲，这次批准也证实了ibrutinib具有的填补多项罕见病疗法空白的潜能。”

       Dana-Farber肿瘤研究所华氏巨球蛋白血症中心主任Steven Treon博士说：“Imbruvica极大改进了针对WM的疗法。此次FDA对组合疗法的批准为众多WM患者带来了新的选择。”

       我们祝贺这款组合疗法获得批准，希望它能为WM患者们早日改善病情。