今日，德国默克（Merck KGaA）宣布，该公司与Vertex Pharmaceuticals达成独家研发许可协议。Vertex公司获得两款DNA依赖性蛋白激酶（DNA-PK）抑制剂以及一款临床前化合物的研发许可，在基因编辑领域用于治疗6种特定遗传病适应症。这一合作进一步丰富了Vertex公司在基因编辑领域的技术储备。

       DNA-PK是DNA损伤修复系统（DDR）中的重要因子之一，DDR抑制剂在肿瘤学领域得到很大关注，因为抑制特定DDR通路可以在杀伤肿瘤细胞的同时，对健康细胞不产生影响。这方面的典型范例就是PARP抑制剂。然而，临床前研究表明DNA-PK抑制剂同时可以起到增强CRISPR/Cas９介导的基因编辑的作用。

       Vertex公司的研发重点之一是使用基因编辑手段来治疗遗传性疾病，其中包括该公司聚焦的囊性纤维化（cystic fibrosis）领域。使用CRISPR基因编辑技术可以修复在CFTR基因上的基因突变，从而治疗因为这一基因出现突变而导致的囊性纤维化。

       Vertex公司已经与专精于基因编辑疗法开发的CRISPR Therapeutics公司达成合作。今年年初，Vertex公司还与CRISPR技术先驱张锋博士创建的Arbor Biotechnologies达成合作协议，开发创新蛋白来推动基因编辑疗法的研发。与德国默克的合作将进一步为Vertex开发创新基因编辑疗法的工具盒中添加更多工具。

       德国默克医疗保健业务首席执行官Belén Garijo博士说：“我们将继续迅速推动本公司尖端DDR产品组合在肿瘤学中的应用，同时我们也非常高兴地看到DNA-PK抑制剂可以通过增强CRISPR/Cas9介导的基因编辑，在遗传疾病领域展现它们的价值。”

点击下图，预登记观展