专注于遗传疾病药物研发的临床阶段生物医药公司BridgeBio Pharma日前宣布完成新一轮2.99亿美元的融资。本轮由KKR和Viking Global Investors共同领投，现有投资者Perceptive Advisors、AIG、Aisling Capital、Cormorant Capital和Hercules Capital参与投资，值得一提的是红杉资本（Sequoia Capital）作为新晋投资者也参与了本轮融资。BridgeBio Pharma表示，本轮资金将用于支持公司的现有药物研发计划，并扩大为未满足的患者需求快速开发药物的能力。此前，该公司于2017年9月获得1.35亿美元的融资。

      遗传性疾病是直接源于患者DNA突变的疾病。这些突变可以是遗传性的，也可以是自发性的，由此产生的疾病包括倾向于影响儿科患者的孟德尔遗传病（Mendelian diseases）和癌症。虽然有超过7000种遗传性疾病影响了2500万至3000万美国人，但是获批治疗这些疾病的药物不足500种，使得大量患者没有任何治疗选择。

      BridgeBio Pharma成立于2015年，寻求将大学、学术医学中心和药物研究小组的新科学发现转化为解决疾病根本原因的基因靶向疗法。该公司拥有超过15个在研药物组合，包括几个处于临床前研究阶段的药物，以及四个正在进行关键性试验的药物。

      BridgeBio的企业架构是与麻省理工斯隆管理学院（MIT Sloan ）Andrew W. Lo教授合作设计的，他也是BridgeBio的创始投资者和成员。该团队所创建的不是大型平台公司，而是围绕单个研发资产或疾病的精简而专注的分公司。使用此模型，公司可以根据需要，在研发项目之间有效地分配人员和资金。研发组合涵盖遗传皮肤病学、肿瘤学、心脏病学、神经病学、内分泌学、肾 脏疾病和眼科学等多个治疗领域。一些具体适应症包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR-CM和ATTR-PN），泛酸激酶相关神经变性（PKAN），Gorlin综合征和频繁的基底细胞癌，营养不良性大疱性表皮松解症（DEB），Darier和Hailey-Hailey病， Netherton综合征，静脉畸形，Canavan病，Leber's遗传性视神经病变，钼辅因子缺乏A型，软骨发育不全和FGFR，SHP-2和K-RAS驱动的癌症。

      2018年，BridgeBio以6500万美元的资金成立了QED Therapeutics，该子公司正在开发一种由诺华授权的FGFR抑制剂，用于治疗胆管癌和软骨发育不全，这是一种短肢侏儒症。6月，BridgeBio推出了三家子公司：

      Origin Biosciences，致力解决A型钼辅助因子缺乏症，这是一种导致婴儿癫痫发作的致命性遗传疾病；

      CoA Therapeutics，致力开发一种治疗PKAN的方法，这是Alexion公司和St. Jude Children’s Research Hospital授权许可的在研项目；

      Fortify Therapeutics，开发获得NeuroVive授权许可的、针对Leber遗传性视神经病变的NVP015项目，这是一种线粒体疾病，可导致视神经萎缩，中央视力突然严重丧失。

      BridgeBio Pharma联合创始人兼首席执行官Neil Kumar博士说：“我们很荣幸能与相信我们为遗传病患者创造新药物目标的投资者合作。我们意识到许多遗传病患者缺乏有效的治疗选择，我们的使命是为这些患者提供真正的治疗选择。从有希望的早期科学到能够为患者带来改变的药物，需要长期的努力和实践。在我们开发这些治疗方法时，我们很幸运能获得这些投资者的支持。”

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