基因药物或引未来颠覆 首个基因治疗药物即将上市

　　基因药物是通过导入机体细胞中的目的基因的表达来治疗基因异常疾病。与传统药物相比，基因药物是从基因层面上根本地治疗疾病，在癌症、心血管疾病等许多慢性疾病治疗中逐渐显示出了不可替代的作用。人的各项机能都会受到基因控制，如果能在基因药物的研究中有所突破，那很多人类疾病的难题就都将迎刃而解。近年来，国内外越来越多的制药企业纷纷涉足基因药物，投入巨资用于研制新型的基因药物以对抗各种疾病。2014年基因药物开发更是如雨后春笋，纷纷发芽，取得了许多可喜成果。

　　世界基因药物市场前景看好 首个基因治疗药将上市

　　在世界范围内来说，当今日本和美国是最基因药物研究投资最大的两个国家。美国、日本每年在基因工程药物研究方面的投资高达数十亿美元，现已有干扰素，人促红细胞生产素，乙肝疫苗，组织纤溶酶原激活剂，人胰岛素，人生长激素，人粒细胞集落刺激因子，人巨噬细胞集落刺激因子等众多产品被成功开发。初步统计，目前欧美市场已经上市的基因工程药物多达一百种，还有近三百个基因工程药物已进入临床试验，其他尚在研究开发的品种更是数以千计。

　　另据悉，2014年由荷兰生物科技公司与凯西制药集团共同研制而成的基因治疗药物Glybera将在德国上市，用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病，这也是首个获得上市的基因治疗药物。这种基因药物可以通过转移矫正基因到缺陷细胞而让患者获得重生的机会。

　　我国基因药物市场奋起直追 或可后来居上

　　相对于国外，我国的基因药物市场则起步得较晚，也缺少一些高新研发科技的支持。但近年来，我国也逐渐对此引起了重视，很多制药企业和研发团队对基因药物的兴趣也日显浓厚。在各项政策的支持下，我国制药企业在基因药物的研究上也是奋起直追，像国产干扰素α等基因药物的市场份额甚至已经超越进口产品。有行业人士预测，我国的基因生物制药业在未来若干年将保持高于全球平均增长的速度步入快速发展轨道。

　　科学药物运输体系开发 为基因药物疗效保驾护航

　　但值得一提的是，基因药物在体内运输的过程中易被核酶降解，从而减弱或消除基因药物的治疗效果。这就需要科学合理的基因药物运输体系来克服基因药物运输过程中的阻碍，高效地将基因药物运输到靶细胞进行表达。因此，2014年包括我国中科院过程工程所等在内的国内外许多研究团队进行了基因药物输递载体方面的相关研究，研究人员从载体材料的组分、结构以及载体功能之间的关系出发，重点聚焦于基因药物的非病毒运输载体的研究开发，意在开发一些安全、高效的非病毒基因运输载体。这些项目虽然尚未获得成功，但已经逐渐有了眉目，相信在不久的将来会获得突破。

　　结语：2014年的基因药物市场竞争十分激烈，就目前情况来看，基因药物具有高收益，但高风险、高投入、长周期的特征。巨大的研发资金不但让许多制药企业难以支撑，也使得过高的药价难以让一般患者所接受。但可以肯定的一点是，一旦基因药物大规模制备技术获得突破，就能让制造商降低相应的投资成本，从而降低基因药物的药价，让更多的患者受益。随着基因技术等众多基因制药配套高新技术的跟进，基因药物必将引领未来的医药界。