位于美国德克萨斯州奧斯汀市的生物技术公司Molecular Templates近日宣布与武田(Takeda)达成合作协议,将共同研发靶向糖蛋白CD38的工程化毒素体(Engineered Toxin Bodies,ETBs),以期应用于治疗包括多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma)在内的多种疾病。在前期合作中,两家公司已完成靶向CD38的多个ETBs的临床前研发进程,并取其中之一作为主要研发候选药物。此次合作协议的达成将推进两家公司进一步研发针对多发性骨髓瘤的新疗法。

      多发性骨髓瘤是一种由于浆细胞(一种专门负责制造抗体的白血球细胞)不正常增生而导致的骨髓恶性肿瘤。它初期并无症状产生,直到病情加重才会有骨痛、经常性感染和贫血等的症状,且目前致病原因不明。2015年全球约有49万名多发性骨髓瘤患者。在美国,每10万人中可能出现6.5例患者,有0.7%的人在其一生中会有某个时间点罹患此疾病。若无治疗,其预期生存时间约为七个月。若进行治疗,则可生存4至5年。该疾病的五年生存率约为49%。因此,患者们急需一款创新型疗法来帮助他们降低疾病带来的危险。

      CD38是一种在多发性骨髓瘤细胞中高度表达的表面糖蛋白。因此,靶向CD38成为多发性骨髓瘤疗法研发中至关重要的一环。靶向CD38的ETBs可以识别该蛋白,并将一种修饰过的细菌性毒素传送进骨髓瘤细胞,促进核糖体的不可逆破坏,最终将肿瘤细胞杀死。与其他靶向CD38的疗法不同,ETBs的作用并不依赖于身体免疫系统,使其可以具有更广泛的潜力和更深入的疗效。

      “本次合作是基于武田公司对于包括多发性骨髓瘤在内的多种血液癌症的长期经验,”武田公司肿瘤治疗部主管Philip Rowlands博士说:“通过与Molecular Templates的合作研究,我们看到了其ETB平台具有的发现及发展新疗法的潜力。通过这次合作的扩展,相信我们可以为患者带来更多重要的创新型疗法选择。”

      “自2016年十月以来,我们一直与武田公司的科学团队紧密合作,研发靶向CD38的ETBs,并极大改进了我们的内部项目MT-4019,”Molecular Templates公司首席执行官兼科学官Eric Poma博士说:“有了武田公司在多发性骨髓瘤及抗体研究方面的雄厚专业知识及实力的支持,我们选出了在自己的技术平台上生产的所有ETBs中最有潜力的靶向CD38的ETB,并顺利对其进行研发。我们期待将这一项目推进至临床研究阶段。”

      我们祝贺Molecular Templates与武田此次达成合作协议,并期待新的疗法可以早日开展临床阶段的研究。