近日，《自然·医学》发布了2018药物年度进展。2018年我们医药界在哪些方面取得了突破性进展？给患者带来了哪些惊喜？让笔者带大家一起来看一看这十大药物。

       一． Onpattro

       Onpattro是世界首款RNAi（siRNA）疗法药物，可用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病成人患者的治疗。同时，Onpattro也是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法。

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       二． Typbar TCV

       作为唯一被认为足够安全且可用于6个月大婴儿的疫苗，Typbar TCV的成功获批获得了很大的关注。

       Typbar TCV是伤寒结合疫苗的简称，由印度Bharat Biotech公司开发生产，临床研究证实，该疫苗对伤寒沙门氏菌感染的保护率高达87%。

       三． Aimovig

       Aimovig是由Amgen研发，主要用于偏头痛的预防，是首个获批的通过拮抗降钙素基因相关肽（CGRP）的活性而发生功用的新型药物。

       偏头痛影响着全球众多患者，其中以女性患者为主。临床研究证实，Aimovig于安慰剂相比，可以使患者减少偏头痛1-3次/月，对改善患者生活质量由重要作用。

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       四．Lucemyra

       Lucemyra（lofexidine hydrochloride，盐酸洛非西定）是首个获得FDA批准的用于治疗阿 片类药物戒断症状的非阿 片类药物。

       我们知道，阿 片类药物戒断症状包括焦虑、恶心以及睡眠问题，多见于停止服用阿 片类药物（包括处方药物、非处方药物）人群。Lucemyra可以通过减少去甲肾上腺素的释放而发生功用，但Lucemyra可降低阿 片类药物戒断症状的严重程度，却不能完全缓解，且一次最多使用两周，仍然具有改进空间。

       五．Epidiolex

       GW制药开发的Epidiolex（cannabidiol）是首个获得FDA批准的大 麻提取物液体制剂，同时也是首个获批用于Dravet综合征治疗的药物，可用于Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征引起的癫痫发作的治疗。

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       六．Orilissa

       Abbvie旗下Orilissa（elagolix）是首个口服促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂，也是近十余年来首个获FDA批准用于子宫内膜异位症的口服治疗药物。

       研究证实，Orilissa可以通过减少体内产生的雌激素以及孕酮的量而发生功用，可以有效降低与子宫内膜异位症相关的疼痛。

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       七．CD19 CAR-T疗法

       CD19 CAR疗法，全称为CD19嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。

       当下，以嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞为代表的肿瘤靶向免疫治疗是医疗界的一大创举，被体外和临床试验证明具有良好的靶向性、杀伤性和持久性，展示了巨大的应用潜力和发展前景。其中，以靶向CD19分子的CAR-T细胞（CD19 CAR-T）在治疗复发难治性B系急性淋巴细胞白血病等疾病上取得的巨大成功，被认为是该领域的里程碑。

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       八．Biktarvy

       Biktarvy是吉利德开发的新型抗HIV药物，该药物是由新型整合酶链转移抑制剂bictegravir（50mg）、emtricitabine（200mg）以及tenofovir alafenamide（25mg）组成的复方药物，是针对HIV的每日一次的单片片剂疗法。

       九．Xtandi

       FDA在今年对Xtandi（恩杂鲁胺）进行了扩大批准。Xtandi由安斯泰来制药和辉瑞制药共同开发，此前，Xtandi仅被批准用于转移性去势抵抗前列腺癌；扩大批准后，Xtandi可用于所有类型去势抵抗性前列腺癌的治疗。

       十．Emgality

       Emgality（galcanezumab）是2018年FDA批准的又一款偏头痛预防药物。

       Emgality由制药巨头礼来公司开发，是一种单克隆抗体，可通过抑制降钙素基因相关肽（CGRP）与其受体结合而发挥功用。

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       小结

       除了上述十大药物进展外，2018年的医学进展还包括首个获得FDA批准的独立虹膜假体--CustomFlex人工虹膜、BRCA1 / BRCA2遗传健康风险报告（基因检测）、经颅磁刺激（TMS）治疗强迫症。这些进展与十大药物进展一同组成了2018年医学年度进展，总的来看，2018年时医药告诉发展的一年，这些获批的药物或疗法均给相应领域带来了较大的进展，是患者的福音！

       参考文献：

       1. Treatments that made headlines in 2018，Nature Medicine，2018.