今日，UroGen Pharma公司宣布，该公司用于治疗低级别上尿路上皮癌（LG UTUC）的非手术疗法UGN-101，在关键性3期临床试验中获得积极顶线结果，57%的患者达到完全缓解（CR）。

       UTUC通常指的是在肾盂和输尿管上尿路部位的尿路上皮细胞出现癌变。UTUC通常局部复发风险很高，而且有可能转移。UTUC目前占尿路上皮癌的5-10%，在美国大约有45000名患者，其中大约14500名患者为低级别疾病。目前没有获得FDA批准的非手术疗法治疗UTUC，它仍然代表着一项未被满足的医疗需求。

       UGN-101是UroGen公司开发的一种尿路上皮凝胶，它的有效成分是丝裂霉素。UGN-101可以通过标准的膀胱内导管滴注到患者的病灶处，UroGen公司的特殊配方在室温呈液态，但是在体温环境下凝结成半固态。这一特性能够保持滴注在病灶处药物的持续释放，让尿路组织能够长期暴露在丝裂霉素的作用之下，从而使用非手术方法治疗肿瘤。UGN-101已经获得美国FDA授予的快速通道资格和治疗LG UTUC的孤儿药资格和突破性疗法认定。

       在这项多中心国际3临床试验中，总计71名LG UTUC患者接受了UGN-101的治疗，其中45%的肿瘤属于无法通过手术切除的类型。试验结果表明，在意向治疗患者群中，57%的患者在疗程结束后4-6周接受主要疾病评估时达到完全缓解。值得注意的是，所有达到完全缓解的患者在随后6个月里癌症没有复发。

       “我们很高兴汇报UGN-101的完全缓解和疗效持续性数据与在2018年5月进行的中期分析一致。这些结果继续证明UGN-101有潜力改变UTUC的治疗模式，为那些原来只能重复接受内镜手术或者完全切除肾 脏的患者带来益处，”UroGen公司首席医学官Mark P. Schoenberg博士说：“在这项研究中观察到的疗效持续性进一步证明，UGN-101作为治疗LG UTUC的非手术疗法，能够为患者提供提供具有临床意义的无复发生存益处。我们非常感谢患者和他们的家人，以及临床研究人员的参与，他们让这一重要研究成为可能“。