β地中海贫血是一种罕见遗传疾病，患者身体不能产生足够的富含铁的携氧蛋白的红血球，需要长期接受输血治疗。此外，地中海贫血的他们也常常有严重的医疗并发症, 比如：器官的铁超载。

       通过这项具有里程碑意义的基因疗法，LentiGlobin，患者希望可以长期根治这种遗传血液疾病，地贫。世界范围内，大约有288,000人患有β地中海贫血。蓝鸟公司一项只有20多名患者参加的临床试验表明，这个希望有可能变成现实。22例患者中有15例在接受治疗后能够完全停止输血。其他七名患者，这些患者属于最严重的类型，现在需要输血的次数也得以减少。

       这个结果发表在今年早期的新英格兰医学（NEMJ）杂志上。医生观察和跟踪患者的时间长达三年半。这个有望在基因治疗地中海贫血取得突破性进展，让大多数患者有了希望。

       18年7月，欧盟的医药管理局（EMA）授予了蓝鸟的LentiGlobin快速审评的资格。这个疗法利用慢病毒（Lentivirus）来做载体。

       蓝鸟公司在基因疗法上与大公司的诺华和渤健无法相比，作为一个小公司，蓝鸟和诺华以及新基（Celgene）都有合作关系。和新基公司的合作侧重多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma），和诺华的合作专攻嵌合原抗体T细胞（CAR-T）治疗血液肿瘤。

       基因疗法贵，分期付款咋样？

       真正举行的摩根健康大会上，蓝鸟公司首次披露了这个可能获批上市的基因疗法的定价。据报道，蓝鸟公司表示，虽然具体价格还没有最终敲定，但是要低于公司认为的内在价值的210万美元。

       不管怎样，7位数都是一个不小的负担。因此，蓝鸟提出，分期付款。治疗开始，将付20%。然后，在随后的4年内付全款。如果随后的治疗效果没有出现，患者可以不用付款。

       这意味着，公司或者对这个疗法非常具有信心，否则，8成的付款可能打水漂。不管怎样，最终的定价都会是一个焦点。一位专业公司分析人士认为，最终的定价可能在90万到120万美元之间。

       这比前述的嵌合原抗体T细胞疗法（CAR-T）更上一层楼。CAR-T的定价在没有医保和谈判的情况下，位于40万到50万之间。而且，当时的诺华公司也做出承诺，疗效付款。