5月21日，FDA批准AkaRx公司开发的Doptelet (avatrombopag) 片剂上市，用于计划接受医学治疗或牙科治疗的慢性肝病患者的血小板减少症。Doptelet是FDA批准的首个用于该适应症的药物。

       复星医药的子公司上海复星医药产业发展有限公司（简称“复星医药产业”）在今年3月16日与Dova制药公司（AkaRx的母公司）达成协议，以支付首付款、里程金以及固定金额的转移供货费用（fixed transfer price for product supplied）的方式获得了avatrombopag在中国大陆和香港的独家开发及商业权利。此外，复星医药产业还将支持开发avatrombopag在中国大陆和香港用于其他适应症。

       avatrombopag是第2代口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，弥补了已上市药物的一些不足。avatrombopag的疗效和安全性在两项共计入组435例合并严重血小板减少症的慢性肝病患者的临床研究（ADAPT-1，ADAPT-2）中得到证实。这两项研究评估了连续5天口服两种剂量水平avatrombopag与安慰剂的疗效和安全性差异。结果显示，与安慰剂组相比，两个剂量组中血小板计数升高且不需要血小板输注或任何急救措施的患者比例均高于安慰剂组。给药组常见不良反应包括发热、胃痛、恶心、头痛、疲劳和手脚水肿。

       Dova制药公司据此向FDA提交了avatrombopag用于治疗慢性丙肝患者血小板减少症的上市申请，并获得了优先审评资格，PDUFA预定审批期限是2018年5月21日。Dova还计划开发avatrombopag用于治疗化疗导致的血小板减少症以及免疫性血小板减少性紫癜。

       医药魔方全球新药库 显示，此前全球已经上市的TPO-R激动剂类药物只有4个，分别是盐野义的芦曲泊帕、诺华的艾曲泊帕（从GSK获得）、Kyowa Hakko/Amgen的罗米司亭、三生制药的血小板生成素。其中诺华Promacta/Revolade艾曲泊帕和安进Nplate（罗米司亭）的2017年全球销售额分别为6.35和6.42亿美元。今年1月，诺华的艾曲泊帕刚刚获得CFDA批准用于治疗原发免疫性血小板减少症。

       血小板是骨髓产生的一种无色细胞，用于促进凝血，防止出血。血小板减少症是人体血环血液中血小板数量低于正常值的一种病症，当患者发生中重度的血小板计数降低时，会发生严重甚至是威胁生命的出血状况，特别是当患者接受侵入性治疗时，这种风险更高。发生血小板计数显著降低的患者，通常需要尽快进行血小板输注以提高血小板计数。

       FDA药物评价与研究中心血液疾病和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur博士指出：“慢性肝病患者容易发生血小板计数偏低的并发症，需要采取治疗措施以降低出血风险。Doptelet在临床试验中证明可以显著提升血小板计数，减少血小板的输注，降低感染和发生其他不良反应的风险。”