神经内分泌瘤（Neuroendocrine tumors，NET）在过去曾被认为是一类罕见的疾病，但近30年来，随着内镜和生物标志物等技术的进步，NETs的诊断水平不断提高，NETs的发病率和患病率明显上升。胰腺神经内分泌肿瘤（Pancreatic Neuroendocrine Tumors，PNET）是NET中最常见的一类。根据不同的研究，PNET约占全部NET的34.8%~49.8%。
 
在我国，生长抑素类似物、化疗、靶向治疗、PRRT都被《中国胃肠胰神经内分泌肿瘤专家共识(2016年版)》列入一线治疗。可是对于治疗失败的胰腺神经内分泌肿瘤又该如何治疗呢？这是科学研究的重点。
 
索凡替尼可实现约90%的疾病控制
 
索凡替尼是以血管细胞内皮生长因子受体(VEGFR)和成纤维细胞生长因子受体(FGFR)为靶点的选择性酪氨酸激酶抑制剂，临床前实验表明它能有效地抑制肿瘤血管生成。截止2017年1月20日，索凡替尼治疗胰腺神经内分泌肿瘤有效率为17.1%(7/41)，疾病控制率为90.2%，预计胰腺神经内分泌肿瘤的中位无进展生存为19.4个月。
 
目前，基于晚期神经内分泌瘤治疗临床1期和临床2期的积极结果，索凡替尼正在开展用于胰腺神经内分泌瘤3期临床试验的患者招募。该研究面向经组织病理确诊的低、中级别（G1/G2）的晚期PNET患者，接受既往经2种以内系统治疗失败的患者包括：长效生长抑素类似物、干扰素、PRRT、mTOR抑制剂或化疗；不能接受或拒绝接受上述治疗的晚期初治患者也可以入组。但排除既往接受抗VEGF/VEGFR靶向药物治疗且在治疗期间出现疾病进展的患者。