“重大新药创制”专项的由来

       2006年，国务院公布了《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006-2020年)》，对未来15年我国科学技术发展作出了总体部署，并列出了16个国家科技重大专项。重大专项是为了实现国家目标，通过核心技术突破和资源集成，在一定时限内完成的重大战略产品、关键共性技术和重大工程，是我国科技发展的重中之重。其中“重大新药创制”被列为与生物技术有关的3个科技重大专项之一，其主要目标为针对严重危害我国人民健康的10类(种)重大疾病，研制一批重大药物，完善国家药物创新体系，提升自主创新能力，加速我国由仿制向创制，由“医药大国”发展成为“医药强国”。专项按照三个五年计划分阶段落实。

       2008年8月19日，“重大新药创制”科技重大专项第一次会议在京召开。自2008年实施以来，“专项”在促进创新药研发与医药产业跨越式发展、填补国家战略空白方面成绩斐然，催生的一类新药数量是“专项”实施前的5倍。10年来，专项共部署项目(课题)1641项，投入中央财政资金143亿元，专项支持的94个品种获得新药证书，其中28个为首次上市的一类新药。

       “重大新药创制”专项品种简介

       2018年上半年可谓是重大专项品种大丰收，有四个一类新药被批准上市。

       1重组细胞因子基因衍生蛋白

       通用名称：重组细胞因子基因衍生蛋白注射液

       商品名：乐复能

       研发企业：杰华生物

       批准上市：2018.4.12

       重组细胞因子基因衍生蛋白是新型免疫调节蛋白分子，通过独有基因技术平台，在人体天然免疫调节蛋白分子结构基础上进行氨基酸序列系统改造而来，该蛋白分子英文名命名为—Novaferon，属于NCE类药物(NewChemical Entity)，其通过更高效的调节和增强免疫功能，表现出治疗病毒疾病、恶性肿瘤和自身免疫性疾病的效果，属于“免疫治疗”药物。先后获得美国、欧盟、日本、中国等几十个国家的发明专利，拥有全球知识产权保护。2018年4月12日在重大新药创制国家科技重大专项支持下，通过特殊审评程序获准上市，用于治疗慢性乙型肝炎。

       “乐复能”自2000年实验室研发，到2009年批准临床，至2018年批准上市，历经18年。批准剂型为注射剂，规格10 μg/1.0 ml/瓶。

       “乐复能”是乙肝治疗药物中，除口服核苷类抗病毒 药和人干扰素(普通和长效)两大类药物以外，30多年来研发成功的第一个全新种类乙肝治疗药物。临床研究显示，“乐复能”治疗3个月约30%患者可达到抑制乙肝病毒在肝细胞内复制的疗效，治疗6个月约40%达到疗效，治疗9个月约50%达到疗效，远优于现有乙肝治疗药物的效果。

       2安罗替尼

       通用名称：盐酸安罗替尼胶囊

       商品名：福可维

       研发企业：正大天晴

       批准上市：2018.5.8

       安罗替尼是新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能有效抑制 VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit等激酶，具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的作用。安罗替尼通过对同类进口药索拉非尼改结构得到，2018年5月9日在重大新药创制国家科技重大专项支持下，通过优先审评程序获准上市，用于治疗晚期或转移性非小细胞肺癌。批准剂型为胶囊剂，规格8 mg、10 mg、12 mg。从2007年化合物专利申请，2010年申报临床，2011年3月批准临床，2017年完成临床试验申报生产，至2018年批准上市，研发历程11年。

       根据ASCO2017公布的安罗替尼三线治疗晚期NSCLC的ALTER 0303研究的结果，437 例既往至少接受过两次全身化疗的晚期 NSCLC 患者随机接受安罗替尼(n = 294)或安慰剂(n = 143)治疗，直至疾病进展或不可耐受的毒性。结果显示，安罗替尼组可以显著延长OS (9.63 vs 6.30 个月)和PFS (5.37 vs 1.40个月)，显著提高ORR (9.18% vs 0.7%)。

       安罗替尼是目前晚期非小细胞肺癌抗血管生成靶向药物中仅有的单药有效的口服制剂，不良反应较轻，患者耐受性较好，有望成为晚期非小细胞肺癌患者三线治疗的标准用药。

       此外，安罗替尼对软组织肉瘤、卵巢癌等多个癌种的多中心临床研究也正在进行中。