CRISPR-Cas9基因编辑系统可能通过删除或“敲除”癌症肿瘤中帮助肿瘤发展的基因来恢复用于治疗肺癌的一线化疗的有效性对药物的抵抗力。这是由Christiana Care Health System的Helen F.Graham癌症中心和研究所的基因编辑研究所的科学家今天在分子疗法溶瘤学杂志上发表的一项新研究的结论。
该研究报告说，在组织培养和小鼠中，当化疗与CRIPSP-Cas9结合使用时，肿瘤生长停止并且现有肿瘤的体积显着减少，CRIPSP-Cas9用于禁用称为NRF2的肿瘤基因。以前的研究表明，NRF2基因控制着肺癌肿瘤中的细胞功能，这有助于它们阻止化疗的效果，否则化疗可能会完全减少或消除它们。
“我们的目标是看看CRISPR是否可以与化学疗法一起使用，以提供一种安全，经济的方式，为那些对治疗无反应的患者提供至少一种对抗这种非常具有挑战性的癌症的机会，”Eric Kmiec博士说。，该研究的主要作者和基因编辑研究所的主任。“我们相信找到使用CRISPR改善现有治疗方法的方法将为患者带来一些最初的益处，同时我们解决围绕使用CRISPR进行可通过DNA传递的编辑的重要伦理问题。这是令人兴奋的一步在探索基因编辑的健康益处的过程中。“
该研究由基因编辑研究所的研究科学家Pawel Bialk领导，该研究所是美国唯一一家以社区卫生保健系统为核心的以研究为重点的研究计划。
肺癌是美国癌症死亡的主要原因。Kmiec博士表示，通过显着减缓疾病进展，有一些化疗可以帮助患者达到缓解或至少延长寿命并享受更好的生活质量。但他表示，一些患有非小细胞肺癌的患者，这是最常见的肺癌形式，对用于治疗疾病的化疗药物或接触药物后产生耐药性有抵抗力。
在社区卫生中心开发CRISPR：以患者为中心的方法
Kmiec博士表示，肺癌工作反映了基因编辑研究所采用的一种方法，即在开发基因编辑的医学应用时谨慎行事。他的研究团队位于Christiana Care的Helen F.Graham癌症中心和研究所内部，他对癌症患者和照顾他们的医疗保健专业人员的生活和需求有独特的见解，这有助于他们始终关注什么是适合患者的。
Kmiec博士指出，虽然他的团队正在努力进行人体试验，但正在开发用于肺癌的CRISPR应用程序不涉及直接编辑患者的基因组-仅仅是肿瘤中的基因。
CRISPR代表“聚集有规律的间隙短回文重复”。它最初是一种在细菌中发现的防御机制，它允许细菌识别并切割入侵病毒的DNA。科学家已经学会了如何操纵这种机制，使其基本上可以编程，以找到和删除特定的DNA代码序列-其作用类似于控制细胞生物活动的软件。Cas9是一种酶的参考，有时被描述为“分子剪刀”的一种形式，被CRISPR用来切割DNA代码的一部分。
针对现实世界，经济实惠的解决方案的研究
Kmiec博士表示，目前正在努力修改CRISPR，以便它不仅可以用于移除或“敲除”切片DNA，还可以替换或“敲入”新的代码链。但他表示围绕此类CRISPR应用仍存在重大安全问题。他说，目前，他的团队专注于“以原生形式使用CRISPR，即切除DNA的一部分”，并从不直接影响患者DNA的应用开始。他说使用CRISPR来做改善药物反应的事情代表了CRISPR患者应用的“低悬的果实”。
“我们认为最好开始使用这种功能相对保守的CRISPR疗法，”Kmiec博士说。“这种方法也有望帮助控制成本，提供一定程度的安全性和可靠性，让患者放心，并增加保险公司提供保险的机会。”
Kmiec博士表示，作为一项治疗来自经济领域的患者的CRISPR研究计划，他的科学家们敏锐地意识到使所有患者都能获得最先进的医学治疗并且有益的挑战。
“这项工作是获得FDA批准的另一个重要步骤，”美国银行的FACS医学博士Nicholas J.Petrelli表示，他为Helen F.Graham癌症中心和研究所的医学主任提供了资助。“基因编辑研究所正在采取谨慎和有条理的方法开发创新疗法.Kmiec博士和他的团队每天与我们的肿瘤学家进行交流，他们研究基因编辑如何产生现实影响并改善治疗。这种多学科临床/科学团队一直致力于开发一种富有同情心的从床边到床边的方法。他们的实验室工作台就在我们的患者和肿瘤科医生办公室的大厅里。“
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