美国食品和药物管理局批准Daurismo(glasdegib)片与低剂量阿糖胞苷(LDAC)联合使用，LDAC是一种化疗，用于治疗新诊断的急性髓性白血病(AML))对于年龄在75岁或以上或有其他慢性健康状况或疾病(合并症)的成年人，可能会妨碍使用强化疗法。

“强化疗通常用于控制AML，但许多AML成人由于其毒性而无法进行强化疗。今天的批准为医疗保健提供者提供了另一种工具，用于治疗具有各种独特需求的AML患者。临床试验显示，使用Daurismo联合LDAC可以提高整体存活率，而不能耐受强化疗的患者只能使用LDAC，“FDA肿瘤学中心主任，血液学办公室代理主任Richard Pazdur博士说。和FDA药物评估和研究中心的肿瘤产品。

AML是一种快速发展的癌症，在骨髓中形成并导致血流和骨髓中异常白细胞的数量增加。美国国立卫生研究院的国家癌症研究所估计，到2018年，大约19,520人将被诊断为AML，大约10,670名AML患者将死于该疾病。由于合并症和化疗相关的毒性，几乎一半被诊断为AML的成年人未接受强化化疗。

在一项随机临床试验中研究了Daurismo的疗效，其中111名新诊断为AML的成年患者接受了Daurismo联合LDAC或LDAC单独治疗。该试验测量了从随机化日期到任何原因死亡的总生存期(OS)。结果显示，使用Daurismo治疗的患者的OS显着改善。使用Daurismo加LDAC治疗的患者的中位OS为8.3个月，而仅接受LDAC治疗的患者为4.3个月。

接受Daurismo临床试验的患者报告的常见副作用包括红细胞计数低(贫血)，疲倦(疲劳)，出血(出血)，白细胞计数低(发热性中性粒细胞减少症)，肌肉疼痛，恶心，肿胀手臂或腿部(水肿)，低血小板计数(血小板减少症)，呼吸短促(呼吸困难)，食欲减退，味觉扭曲(味觉障碍)，口腔或咽喉疼痛或溃疡(粘膜炎)，便秘和皮疹。

Daurismo的处方信息包括盒装警告，为医疗保健专业人员和患者提供有关胎儿死亡或严重出生缺陷风险的建议。在怀孕期间或母乳喂养期间不应使用Daurismo。在开始Daurismo治疗之前，应在育龄女性中进行妊娠试验，并且在治疗期间和最后一次剂量后至少30天应使用有效的避孕措施。盒装警告还建议男性患者通过精液接触药物的潜在风险，并在治疗期间和最后一次剂量后至少30天内与怀孕伴侣或女性伴侣一起使用安全套。必须免除Daurismo患者用药指南，该指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。还应建议患者在治疗期间不要捐献血液或血液制品。医疗保健提供者还应监测患者心脏电活动的变化，称为QT延长。

FDA批准了此应用程序优先审查指定。Daurismo还获得了Orphan Drug的称号，该奖项旨在提供奖励，以协助和鼓励开发用于治疗罕见疾病的药物。