目前，还有多个肌肉生长抑素靶向疗法处于临床研究中，包括BMS-986089，该药由百时美施贵宝于2017年春以1.7亿美元现金和2.05亿美元里程碑金出售给罗氏，该药现在名为RG6206（RO7239361），处于一项II/III期临床研究中。此外，在一个月前，百健也加入了肌肉生长抑素领域，该公司支付2700万美元现金从AliveGen公司手中获得了一款Ia期药物ALG-801（BIIB110）和一款临床前药物ALG-802。百健表示，这两种药物代表了“靶向肌肉生长抑素途径的新方法”，会比处于临床开发的其他药物具有更好的疗效。
 
然而，DMD确实是一种非常艰难的医学挑战。此前，该领域已有多个药物遭遇临床失败。在2016年，诺华的肌肉生长抑素靶向疗法bimagrumab（BYM338）在III期临床遭遇失败。从安进拆分出来的公司Atara的另一款候选药物PINTA745治疗终末期肾病患者蛋白能量消耗的II期试验中也遭遇失败，最终迫使该公司转向了癌症治疗领域。而早在2011年，Acceleron公司也停止了ACE-031的临床研究，这是另一种在治疗肌肉萎缩方面承载着伟大梦想的肌肉生长抑素药物，但在2013年进行了一些额外的临床前测试后，最终被完全废弃。
 
其他相关肌肉疾病领域的新药研发也同样糟糕。两个月前，Summit公司抗肌萎缩蛋白相关蛋白（utrophin）调节剂ezutromid在II期临床失败，导致股价暴跌。
 
需要指出的是，尽管目前已有两款DMD药物上市，但其疗效却备受争议。在美国市场，Sarepta公司的Exondys51（eteplirsen）于2016年9月获批，成为该市场首个治疗DMD的药物，该药的疗效非常模糊，并且遭到了FDA专家委员会的明确拒绝，但最终却出乎意料地获得了FDA批准。与此同时，来自PTC公司的DMD药物Translarna（ataluren）尽管在临床研究中遭遇失败，但却在2014年6月获得欧盟批准，目前该药尚未获得FDA批准。