近日，罗氏集团(Roche Group)成员基因泰克(Genentech)宣布，其3期研究HAVEN 3的关键数据发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。该研究评估了在体内不含因子VIII抑制物的12岁及以上A型血友病患者中，每周或每两周施用一次Hemlibra(emicizumab-kxwh)进行预防性治疗的疗效。

关于Hemlibra：

Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体，它可以将激活天然凝血级联所需的因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra是一种预防性治疗，可通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。该药物于去年11月获美国FDA批准，并于今年4月再次获得突破性疗法认定。

来自HAVEN 3的数据显示，与不进行预防性治疗相比，每周或每两周皮下注射Hemlibra能分别将需要治疗的出血事件减少96%(比率[RR] = 0.04; p <0.0001)和97%(RR = 0.03; p <0.0001)。

结果还显示，每周和每两周接受Hemlibra治疗的患者中，分别有55.6%(95%CI：38.1; 72.1)和60%(95%CI：42.1; 76.1)的人经历了零出血，而这一比例在未接受预防性治疗的患者中为0%(95%CI：0.0; 18.5)。

部分接受Hemlibra治疗的患者曾参加过一项接受因子VIII预防性治疗的前瞻性非介入性研究，患者内对比表明，Hemlibra能将需要接受治疗的出血事件降低68%(RR = 0.32; p <0.0001)。Hemlibra是首个证明疗效优于目前的标准治疗——因子VIII预防性治疗的药物。此外，在HAVEN 3研究中没有发现与Hemlibra相关的意外或严重不良事件(AEs)，最常见的AE与先前的研究一致。