南卡罗来纳医科大学(MUSC)创业公司Leukogene Therapeutics已经接受了价值200万美元的第二阶段小企业技术转让(STTR)拨款，用于优化一种有前景的新化合物，该化合物已经在针对治疗抵抗性多发性骨髓瘤的临床前研究中显示出疗效。公司与南卡罗来纳医科大学研究员兼公司创始人Nathan G. Dolloff博士合作。 Dolloff博士是南卡罗来纳医科大学细胞与分子药理学和实验治疗学系的助理教授，也是南卡罗来纳医科大学Hollings癌症中心的成员。 Dolloff博士和他的团队将利用STTR奖励将新化合物进一步开发成可与蛋白酶体抑制剂一起用于治疗抵抗性多发性骨髓瘤的药物。

在过去的15年中，蛋白酶体抑制剂有助于多发性骨髓瘤治疗和结果的显着改善。它们通过阻断蛋白酶体的活性来破坏细胞中蛋白质合成和分解的正常波动和流动，蛋白酶体是细胞的主要蛋白质降解机制。这导致过量的蛋白质积累，这对一些癌细胞类型具有高度毒性。多发性骨髓瘤是浆细胞癌，一种白细胞，通常通过产生大量称为抗体的蛋白质来帮助抵抗感染。因为这些细胞产生大量蛋白质，它们是蛋白酶体抑制剂治疗的主要目标。

尽管蛋白酶体抑制剂在前期工作得非常好，但患者最终会对治疗产生抗药性。正在开发的化合物Dolloff博士旨在为患者提供抗性多发性骨髓瘤的新治疗途径。

“几乎所有的骨髓瘤患者最终都会达到这个阶段，当他们的医生告诉他们他们已经探索了所有的选择，而没有别的。”Dolloff博士说。 “我们的目标始终是开发下一种治疗方案，并尽快将其提供给患者。”

在此期间，Leukogene Therapeutics公司也将准备进行人体临床试验前FDA要求的产品制造和毒理学研究。该公司计划寻求行业合作伙伴关系，以帮助加快开发过程，并尽快为癌症患者提供新产品。

该团队还在探索他们的新类药物是否对其他癌症类型有效，以及它是否能增强其他癌症疗法的活性，而不仅仅是蛋白酶体抑制剂。初步调查结果表明情况就是这样。

“其中一个令人兴奋的事情是，我们认为这远远超出了骨髓瘤，我们可以将其应用于许多不同的癌症。”Dolloff博士说。 “我们甚至可以增强除蛋白酶体抑制剂以外的一些药物。”