一项新的研究发现，一种用于治疗儿童罕见且致命的肌肉萎缩疾病的药物，即使在较晚的年龄开始治疗，也能改善肌肉控制。
 
脊髓性肌萎缩症（SMA）是全世界婴儿死亡的主要遗传原因。它攻击脊髓中的神经细胞，导致肌肉无力，这会影响呼吸，吞咽，行走和头部控制。
 
SMA 1型是该疾病的最常见和严重形式。它在6个月之前开始，婴儿从未获得坐起来的能力。中位生存率为8至14个月。这意味着一半人的生命缩短了一半
 
以前的研究主要针对7个月或以下的儿童。
 
这项新研究包括33名年龄在8个月至8岁的儿童，其中SMA为1型。他们将药物nusinersen（Spinraza）注射到椎管内。
该药物可增加脊髓中运动神经元所必需的蛋白质的产生。它于2016年12月获得美国食品和药物管理局的批准，是所有类型SMA的第一个也是唯一批准的治疗方法。
 
研究人员报告说，注射后6个月，所有33名儿童的肌肉控制都有显着改善，即使是最老的也是如此。
 
5名患者在第一次注射时从18个月到4岁不等，第一次能够无需支撑就坐起来。
 
该研究于8月29日发表在神经病学杂志的在线期刊上。
 
“这项研究令人兴奋，因为我们发现参与者在接受治疗后六个月就有运动功能改善，即使是一名8岁的参与者，”研究作者Laurent Servais博士在期刊新闻发布会上说。
 
Servais是法国巴黎Pitie-Salpetriere医院的儿科神经病学家和比利时列日的Citadelle医院。
 
“整体反应与先前研究的年轻人群的反应程度相同，”他指出。
 
“脊髓性肌萎缩1型是一种毁灭性疾病，令人鼓舞的是，nusinersen也可以帮助那些处于疾病过程后期阶段的人，”Servais说。
 
他说，需要进行更多的研究，以确定遗传因素是否会影响患者对治疗反应的差异。