日前，LifeMax Laboratories公司宣布，该公司从诺华(Novartis)公司获得临床期产品BPR277的独家全球研发许可。LifeMax是一家致力于治疗没有治疗选择或治疗选择稀少的疾病的生物医药公司。BPR277是用于治疗Netherton综合征，并通过临床概念验证的临床阶段产品。

Netherton综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传病，它影响到患者的皮肤、毛发和免疫系统。它是由于SPINK5基因出现突变而造成的。SPINK5基因编码的蛋白是称为LEKT1的丝氨酸肽酶抑制剂。LEKT1主要在皮肤和胸腺中表达。LEKT1能够在表皮中控制某些丝氨酸肽酶的活性，这些丝氨酸肽酶的作用是降解皮肤中的蛋白，从而帮助皮肤正常脱落。SPINK5基因中的突变导致LEKT1无法控制丝氨酸肽酶的活性，于是皮肤异常脱落，无法构成对身体的保护屏障。

Netherton综合征新生儿由于没有皮肤屏障，导致失水和感染风险显著升高，甚至可能有生命危险。他们通常身高和体重增长缓慢。目前，没有FDA批准的疗法治疗Netherton综合症。现有的疗法通常只能缓解疾病症状，它们的疗效并不显著，而且可能带来不必要的副作用。

BPR277是诺华公司开发的激肽释放酶相关肽酶(kallikrien-related peptidases)抑制剂。激肽释放酶相关肽酶是受到LEKT1抑制的丝氨酸肽酶之一。它在Netherton综合征病理过程中起到重要作用，因此是治疗Netherton综合征的重要靶点。

LifeMax公司目前的药物研发管线中有5项在研药物，其中LM-030也是一款治疗Netherton综合征的候选药物，该药物已经在临床2a期试验中获得积极概念验证结果。

“我们非常高兴能够和诺华达成研发许可协议并且将致力于BPR277的继续开发。这一项目非常符合本公司开发药物治疗那些没有疗法或疗法稀少疾病的宗旨。这一合作关系体现了我们在药物研发方面的能力和专长。我们期待将这一疗法带给Netherton综合征患者，它还可能用于治疗其它皮肤疾病。”LifeMax公司的联合创始人兼CEO Larry Hsu先生说。