对于没有因子VIII抑制剂的血友病A患者,根据8月30日出版的“ 新英格兰医学杂志”上发表的一项研究,预防emicizumab导致出血率显着降低。

Johnny Mahlangu,MB,B.Ch。,来自约翰内斯堡威特沃特斯兰德大学,同事随机分组未患有因子VIII抑制剂的血友病患者,接受皮下维持剂量为1.5 mg / kg体重/周的emicizumab(A组) ),每3周3mg / kg(B组),或在3期多中心试验中不进行预防(C组)。接受因子VIII预防的参与者以1.5mg / kg /周的维持剂量接受emicizumab(D组)。招募了152名患者。

研究人员发现,A组和B组的年度出血率分别为1.5和1.3,而C组为38.2; A组和B组的比率分别低96%和97%。总体而言,A组和B组分别有56%和60%的患者没有治疗出血事件,与C组相比,所有患者均治疗出血事件。在D 组 48名参与者的个体内比较中,与之前的因子VIII预防相比,使用emicizumab预防的年化出血率降低了68%。

作者写道,“每周一次或每两周一次皮下注射预防性使用Emicizumab导致出血率明显低于没有抑制剂的A型血友病患者的预防。”

一些作者披露了与制药公司的财务关系,其中包括生产emicizumab并为该研究提供资金的F. Hoffmann-La Roche和Chugai Pharmaceutical。